《新英格兰医学杂志》2017年12月期刊登了Marty等研究人员题为“letermovir（LET）在造血细胞移植中对巨细胞病毒感染的预防”的临床研究论文。letermovir是美国FDA 15年来批准的第一个治疗巨细胞病毒（CMV）感染的新药。作为非核苷类CMV抑制剂，letermovir的药物靶向为病毒终末酶复合物，进而阻止病毒复制。

本研究为Ⅲ期双盲临床试验，共纳入了565例来自20个国家的67个研究中心的、年龄≥18岁病例。受试者均符合：①CMV血清阳性；②随机分组前5天内血浆CMV-DNA拷贝数小于可检测下限；③移植后28 d内可开始接受临床试验研究药物用药等入组条件。排除标准为：严重肝功能损害、估计肌酐清除率小于10 mL/min，和正在或者近期接受抗CMV活性的抗病毒药治疗的患者。此外，随机时无须考虑中性粒细胞植入。其中31.0%为CMV病高风险患者，50.1%进行了清髓预处理，35.0%接受了抗胸腺细胞球蛋白治疗（ATG）。除了接受亲缘供者的异基因造血干细胞移植外，还有13.8%接受了不匹配的非亲缘供者的干细胞，14.3%接受了单倍体匹配供者的干细胞，以及4.1%接受了脐带血干细胞（表1）。565例患者均在随机前5天内，血浆CMV-DNA阴性；其中70例患者在随机时被发现CMV-DNA阳性，因此在疗效分析中被剔除。letermovir治疗组和安慰剂组的基线指标是可比的。

表1 接受随机化试验方案患者的基线特征（安全性人群）*

CMV病高风险定义为在随机化时满足以下一个或多个标准：①亲缘供者在指定的3个人类白细胞抗原（HLA）基因位点（HLA-A、B或DR）中至少有一个不匹配；②非亲缘供者在指定的四个HLA基因位点（HLA-A、B、C和DRB1）中至少有一个错配的；③具有半匹配供者；……