光遗传学改造蛋白帮助盲人重见光明
2021-07-23编译米斛
世界科学 2021年7期
编译 米斛
巴黎的某处白色房间内摆着一张白色的桌子,旁边坐着一位男性,头戴VR设备一样的耳麦。他伸出右手,把手指放在一本黑色笔记本上。他自信地做出这一简单却意义非凡的动作,而在此之前他已失明40年有余了。
当前这一临床试验的特别之处在于科学家将基因注射入他的一只眼睛内,诱导视网膜上的神经元产生一种感光蛋白,而这种感光蛋白通常存在于黏糊糊的绿藻体内。科学家让他佩戴上特制的护目镜,并在护目镜上映射出他周围环境的视频图像。这些视频图像作为光刺激投影在他位于视网膜上的经治疗后对光敏感的神经元上,成功激发了这些神经元,而从神经元传出的信号通过视神经抵达大脑的视觉处理中心。他曾因一种遗传疾病“视网膜色素沉着”失去了光感受器很久,而目前在他的眼内,经基因编辑的神经元已经替代了原有的光感受器。
此人已经能够辨识实验室和外部世界中的物体,这一进展刊登在《自然-医学》杂志上,尽管他还不能看到颜色和具体细节。这是光遗传学成功恢复一位失明患者部分视力的第一个记录。
何塞-阿兰·萨赫勒(José-Alain Sahel)说:“这是一个重要的里程碑。”他来自法国皮茨堡大学和索邦大学,是该实验的领导者,同时也是一名眼科医生。
早在2010年,阿兰和他的同事们就在瑞士巴塞尔开始了运用光遗传学治疗视网膜色素沉着的实验,并进行了小鼠实验。几年后,他们共同创建了眼科疾病基因疗法公司来进一步发展治疗方法并进行临床试验。……
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