任贵生 郭锦洲 赵 亮 徐维玮 陈文萃 刘志红 黄湘华

系统性轻链(AL)型淀粉样变性是由于单克隆浆细胞产生的游离轻链异常折叠形成淀粉样物质沉积在组织或器官中,导致功能障碍的一种疾病[1],可累及肾脏、心脏、肝脏等多个重要器官,病情凶险,预后差。其发病率估计为10～14例/百万人口·年,但由于漏诊或误诊,实际发病率可能更高[2]。随着硼替佐米等蛋白酶体抑制剂、来那度胺等免疫调节剂和自体外周血造血干细胞移植(ASCT)的广泛应用,患者的预后获得了很大改善,但仍有部分患者治疗无效或复发,亟需新的治疗手段。达雷妥尤单抗(DARA)可以与单克隆浆细胞表面的CD38相结合,通过抗体依赖性细胞介导的细胞毒作用(ADCC)、抗体依赖性细胞吞噬作用(ADCP)、补体依赖的细胞毒作用(CDC)诱导细胞凋亡,此外还能够调节免疫微环境并快速消除免疫抑制细胞[3-4],已于2019年被中国国家药品监督管理局批准用于治疗复发难治性多发性骨髓瘤(MM)患者。目前,国外已有少数研究提示了DARA对于复发难治性AL型淀粉样变性是安全有效的[5-8],但其在中国患者中的治疗效果尚缺少研究进行证实。基于此,本研究回顾性分析了19例接受DARA治疗的中国复发难治性AL型淀粉样变性患者,以探讨其临床疗效及安全性。

对象和方法

研究对象2020年7月至2020年12月在国家肾脏疾病临床医学研究中心确诊并接受DARA单药治疗的复发难治性AL型淀粉样变性患者共19例。

治疗方案每次DARA给药剂量为16 mg/kg。第1个月每周给药1次,第2个月每2周给药1次,后续每月给药1次。……