陈 林， 刘 宁， 金晶兰， 蔡艳俊， 许 芳， 牛俊奇， 李婉玉

吉林大学第一医院 a.肝胆胰内科， b.心血管疾病诊治中心， 长春 130021

原发性胆汁性胆管炎(PBC)是一种免疫介导的慢性肝内胆汁淤积性疾病，表现为肝内小胆管的慢性进行性非化脓性炎症，继而发展为肝纤维化、肝硬化，最终导致肝衰竭[1]。PBC多见于中老年女性，最常见的临床表现为乏力和皮肤瘙痒，生物化学指标表现为胆汁淤积及特异性的抗线粒体抗体(AMA) 阳性，组织上以肝内小叶间胆管非化脓性进行性破坏性炎症为特点[2]。

熊去氧胆酸(ursodeoxycholic acids，UDCA)是PBC的一线用药，可有效改善肝功能，延缓肝纤维化进展[3]，但仍有40%的患者对于UDCA治疗应答不良。奥贝胆酸(obeticholic acid,OCA)可明显改善UDCA治疗应答不佳患者的肝功能，显著提高PBC患者的无移植生存期，降低失代偿期肝硬化、肝细胞癌、肝脏相关死亡的发生率和肝移植的需要，从而获得显著的临床效益[4-5]。然而UDCA应答不佳的患者应用OCA约50%的患者最终治疗效果差[4,6]。因此，肝移植是目前PBC晚期唯一有效的治疗手段[7-8]。

1 PBC诊断概况及自然史

根据2015年我国PBC诊断和治疗共识[2]，满足下列3项条件中的2项即可诊断为PBC[3]：(1)反应胆汁淤积的生化指标如ALP、GGT升高为主；(2)血清AMA或AMA-M2阳性；(3)组织学上存在非化脓性破坏性胆管炎及小叶间胆管破坏的证据。

PBC的自然史大致分为4个阶段[2]。第1阶段为临床前期:几乎全部患者(95%)的血清AMA阳性，但生物化学指标未见明显异常。第2阶段为无症状期:主要表现为反应胆汁淤积的生化指标升高，但没有明显临床症状。……