常炳庆 胡蓉华 惠吴函 赵弘 苏力 孙婉玲

骨髓增生异常综合征(MDS)是起源于造血干细胞的一组异质性髓系克隆性疾病，特点为髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，转化为急性髓系白血病(AML)的风险较高[1-2]。MDS患者的男女比约为2∶1，以中老年人多见，50岁以上者约占50%～70%。MDS患者自然病程和预后的差异性较大，治疗应根据预后分层并采取个体化原则。异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是治愈中高危MDS患者唯一的方法，但由于患者发病年龄较高且常合并其他疾病，大部分MDS患者没有移植机会[3]。目前，以地西他滨为代表的去甲基化药物(HMAs)为治疗MDS的核心药物，广泛应用于无法进行allo-HSCT的中高危MDS患者。地西他滨治疗的标准剂量为20 mg·(m2)-1·d-1×5 d，但其治疗相关的感染及心脏不良反应的发生率较高，治疗依从性较差。因此本研究旨在分析超小剂量地西他滨[6 mg·(m2)-1·d-1×10 d]治疗中高危MDS患者的疗效特点及其影响因素。

对象与方法

1.对象：2014年7月1日～2018年12月31日于首都医科大学宣武医院血液科和北京航天总医院血液科住院的、接受超小剂量地西他滨治疗的中高危MDS患者19例，其中男13例，女6例，年龄47～79岁，中位年龄61岁。所有患者均根据2006年维也纳MDS最低诊断标准及2016年世界卫生组织(WHO)MDS修订分型标准进行诊断与分型。其中，MDS伴多系造血异常(MDS-MLD)4例、MDS伴原始细胞增多-1(MDS-EB-1)5例、MDS伴原始细胞增多-2(MDS-EB-2)10例。末次随访日期为2018年12月31日，随访时间3～47个月，中位随访时间13个月。

2.方法

(1)治疗方法：含超小剂量地西他滨的治疗方案：包括地西他滨单药[6 mg·(m2)-1·d-1静脉滴注，7～10 d]和地西他滨联合CAG方案[DCAG方案，即地西他滨6 mg·(m2)-1·d-1静脉滴注，5～10 d；……