周菁菁 谈在祥②

药物是解除人类病痛的重要载体，其安全性和有效性至关重要。为保障药品的有效性和安全性，世界各国都十分重视对未注册药品的监管。一般而言，在我国新药上市前的临床试验需要6年～7年，国外研发的新药进入中国市场通常经历3年～5年。受癌症等重症缠身危及生命的患者在用尽已有的治疗手段后，只能寄希望于正在处于临床试验的药物和国外已上市的新药，对他们而言等待时间过于漫长。即使国家药品监督管理局发布对具有明显临床价值并且未在中国境内外上市销售的创新药注册申请进行加快审评审批，仍不能满足重症患者的用药需求，2019年新修订的《药品管理法》(以下简称“新《药品管理法》”)在针对重症患者使用临床试验药物或国内未批准上市药物的相关条款中做了部分修改和新增。在美国，有两种方法可以使患有严重或危及生命疾病的患者在临床试验以外获得研究性药物，分别是同情用药制度和药物尝试权制度，这给予了很多重症或者终末期患者获取有效药物的一种合法途径。因此，本文通过分析美国同情用药制度和药物尝试权制度，结合我国新《药品管理法》相关规定的现状与问题，为我国立法和司法提出建议。

1 美国同情用药及药物尝试权制度的沿革与现状

1.1 同情用药制度

1.1.1 同情用药制度的主要内容

同情用药(compassionate use),又称拓展性使用(expanded access),美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration，FDA)给出的定义是：患有危及生命或者严重病症的患者在缺乏令人满意的替代治疗方案时，获取到研究性医疗产品(药物、生物制品或医疗设备)以进行临床试验以外治疗的有效途径。……