基因药物肺部递送系统的研究进展
2021-11-30李月孙景鑫金光玉金勇孙丹丹全姬善
药学研究 2021年4期
李月,孙景鑫,金光玉,金勇,孙丹丹,全姬善
(1.延边大学药学院,吉林 延吉 133000;2.延边大学附属医院放射科,吉林 延吉 133000)
哮喘、肺气肿、囊性纤维化、肺部病毒感染、肺癌等肺部疾病严重影响人类健康,治疗方法在不断探索。基因药物针对遗传性疾病和非遗传性疾病的治疗中,体内外研究均显示出显著的治疗效果,被认为是当前最有前途的生物药物之一[1]。目前,基因治疗在肺部疾病的研究工作展开较多,这与肺部疾病发病率呈逐年上升的趋势且治疗难度日益增大,对人类健康产生了严重的威胁有关[2]。本文将对肺部常见疾病、肺部给药障碍以及给药方式进行详细综述。
1 肺部疾病
1.1 囊性纤维化 囊性纤维化是一种常染色体隐性遗传疾病[3],该疾病会导致多种器官功能障碍,但是绝大多数患者死于肺部疾病[4]。囊性纤维化治疗中,腺相关病毒在多项临床实验中被证明是安全的、转染效率高的载体。现在面临的问题有:具有功能性囊性纤维化跨膜电导调节剂的气道表面细胞寿命有限,需要重复进行给药;囊性纤维化患者的气管和肺部环境在非灵长类动物模型无法建立;基因治疗时选择短期免疫抑制剂未在囊性纤维化患者进行测试,因此无法证明其可行性[5]。
1.2 哮喘 哮喘是常见的呼吸道疾病,儿童中最常见的非传染性疾病。近年来,随着社会环境和生活方式的改变,发病率有逐年升高的趋势[6]。随着对哮喘发病机制的进一步认识,哮喘已被确定为一种由多种炎性细胞所介导的慢性呼吸道炎症性疾病[7]。……
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