霍娅 管贤敏 窦颖 温贤浩 郭玉霞 沈亚莉 安曦洲 于洁

（重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤科/儿童发育疾病研究教育部重点实验室/国家儿童健康与疾病临床医学研究中心/儿童发育重大疾病国家国际科技合作基地/儿科学重庆市重点实验室，重庆400014）

儿童急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是一种血液系统恶性肿瘤性疾病。目前整体长期无事件生存（event-free survival，EFS）率仅为40%～60%［1］。儿童AML的早期治疗反应评估是决定预后的重要因素。既往对治疗反应的评估主要基于骨髓细胞学是否达到完全缓解（complete relief，CR）。然而，AML患儿经化疗或异基因造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）治疗后，虽然骨髓形态学达到CR状态，但仍可检测到持续存在并可能导致复发的白血病细胞群。可测量残留病（measurable residual disease，MRD），既往也被称作微小残留病，能在更精确的水平上为AML治疗反应评估提供更精准的信息，具有更高的预后价值［2-3］。

近年来，国际上多个儿童AML协作组针对多参数流式细胞术（multiparameter flow cytometry，MFC）监测MRD进行相关研究，均证实MRD对预测预后有重要价值［1，4-6］。同时有更多的研究报道了基于MRD为导向的风险分层治疗方案及结果，但目前尚无确切结果显示这一分层措施是否能改善MRD阳性患儿的预后［7-8］。国内已报道的儿童AML文献中，尚无以MRD作为风险分层因素的相关研究。因此本中心自2015年开始，借鉴美国儿童肿瘤学组-儿童AML化疗方案的基本框架［9］，制定了2015-AML-03方案。该方案中利用MFC动态监测MRD，将MRD水平作为评估治疗反应和风险分层的指标。截至2019年10月，该方案前瞻性地纳入93例接受治疗的AML患儿，本研究将重点分析该组AML患儿治疗过程中MRD的预后价值。……