张悦 综述 孙云晓 王宁利 审校

首都医科大学附属北京同仁医院 北京同仁眼科中心 北京市眼科研究所 眼科学与视觉科学北京市重点实验室 100005

青光眼是全球主要的不可逆性致盲眼病，中国是全球青光眼患病人数较高的国家，预计2050年中国青光眼患者将达到2 516万[1-4]。目前，降眼压仍然是青光眼最有效的治疗方法，对于部分高眼压症(ocular hypertension，OHT)患者，降低眼压可以有效延缓，甚至预防发展为青光眼，而药物治疗是目前常见的降眼压起始干预措施[5-6]。前列腺素衍生物(prostaglandin analogues，PGAs)是一类常用的降眼压药物，主要作用机制为增加房水从葡萄膜巩膜途径以及小梁网途径流出，使眼压降低25%～33%[7-9]。PGAs降眼压的生物分子作用机制是通过其衍生物游离羧酸部分激活前列腺素F2α(prostaglandin F2α，FP)受体，与激活信号传导和基质金属蛋白酶的表达导致细胞外基质的重构有关[10-11]。2020年欧洲青光眼指南、2018年美国眼科学会年会原发性开角型青光眼(primary open angle glaucoma，POAG)指南、2020年中国青光眼指南中一致推荐PGAs作为开角型青光眼治疗的首选药物[12-13]。随机对照试验(randomized controlled trial，RCT)通过随机化消除混杂因素对疗效的影响，确定的因果关联可信度高，处于循证医学的金字塔上端[14]。但RCT多依靠“安慰剂”得到实验干预的有效性，对长期使用安慰剂的可耐受性及安全性缺乏足够的考量，且严格的设计创造出的“理想干预过程”削弱了其实验结果与现实世界的相关性，所得出的结论不能轻易进行外推[15-17]。真实世界研究(real-world study，RWS)是指在真实临床、社区或家庭环境下……