吴 珺 张乐萍

1.北京大学首钢医院儿科（北京 100144）；2.北京大学人民医院儿科（北京 100044）

急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）是由于造血干细胞分化障碍及增殖过度所致异常骨髓造血前体细胞聚集的恶性克隆性疾病。儿童AML约占儿童白血病的15%～20%，近年来随着危险度分层的合理应用、靶向药物的不断研发、支持治疗的进步、造血干细胞移植（hematopoietic stem cell transplantation，HSCT）技术日渐成熟[1]，儿童AML生存率已经较前有明显提高。目前儿童AML的长期生存率已经提高到70%以上[2-5]。本文综述儿童AML的治疗进展。

1 化学治疗

1.1 诱导化疗

儿童AML的诱导化疗仍是采用阿糖胞苷（Ara-C）、蒽环类药物为主的骨架药物。在此基础上，国际不同协作组通过调整蒽环类药物种类、药物剂量、用药间隔及加入第3种药物等试图在疗效及不良反应间找到最佳平衡点。虽然各国诱导方案不尽相同，但目前儿童AML初次骨髓缓解率均能达到85%～90%以上[3-5]。

AML-BFM 93研究中比较了ADE [Ara-C+柔红霉素（DNR）+依托泊苷（VP-16）]和AIE方案[Ara-C+伊达比星（IDA）+VP-16]的疗效，两种方案5年无事件生存率（event-free survival，EFS）和总体生存率（overall survival，OS）相近，分别为49% vs.55%、59% vs.64%，但应用AIE方案的高危患儿在化疗第15天原始细胞下降至5%以下的比例较ADE方案更高（81% vs.62%）[6]。近年来的研究体现了脂质体柔红霉素（liposomal formulation of daunorubicin，L-DNR）的临床优越性。一项AML-BFM 2004的多中心研究表明，L-DNR的总抗白血病活性与IDA相当，两组的5年OS与EFS分别为76% vs.75%、59% vs.53%；L-DNR的心脏毒性更小（0.7% vs.1.8%），并导致较少的治疗相关死亡率（0.4%vs.3%），且应用在t（8；21）的AML患儿中，L-DNR与IDA相比提高了5年EFS（76% vs.54%）[7]。

诱导化疗中的第3 种药物一般为VP-16 或硫鸟嘌呤。MRC AML 15 研究发现，加入VP-16（ADE 方案）与不加VP-16（DA 方案）的方案，患儿的CR 率近似，分别为86%、84%[8]。……