李 月，孙景鑫，孙丹丹，金 勇，全姬善

(延边大学药学院药剂学研究室，吉林 延吉 133000)

基因治疗是通过将正常的外源基因导入靶细胞，以补偿或纠正由于基因缺陷或异常所导致的疾病，从而达到治疗目的的一种治疗方法[1]。达到治疗目的需要3个必要的条件：合适的治疗基因、基因传递系统和基因表达[2]。治疗基因应具有特异性、高效性、低毒性和可调控性。基因传递系统包括基因载体和导入途径，是决定基因治疗能否进入临床的关键[2]。基因的表达是评价治疗效果的关键[3]。

基因载体分为病毒载体和非病毒载体两大类。病毒载体具有高转染效率，但具有免疫原性和毒性，储存困难，难以大规模生产,限制了它们的临床应用[4]。非病毒载体因其低毒高效、制备简单、易于修饰等优点成为当前研究的热点。其中，脂质-聚阳离子复合物作为一种新型的药物递送系统，具有细胞毒性低、转染效率高、生物相容性良好以及稳定性强的优势[5]。本文将就脂质-聚阳离子复合物的制备方法和在基因递送中的应用进展进行讨论。

1 脂质-聚阳离子概述

脂质体是应用最广泛的非病毒载体，被认为是迄今为止最成功的药物载体系统[6]。随着纳米技术的发展，高分子材料作为基因载体因具有独特的优点而备受关注。近年来，基于脂质的递送载体与基于阳离子聚合物的载体在表面改性、转染效率、内涵体逃逸机制和核酸释放等方面被广泛地研究。脂质体复合物与具有特定特征的阳离子聚合物基因纳米混合载体，二者的化学结构、脂质与核酸、聚合物与核酸的摩尔比直接影响递送系统的有效性，该纳米载体被称为脂质-聚阳离子复合物。……