徐建昌，王晞

1 武汉大学人民医院心内科，武汉 430000；2 武汉大学心血管病研究所

基因治疗是一种将外源的目的基因通过分子生物学技术转运到受体靶细胞或者靶器官，纠正缺陷或异常的基因，达到治疗疾病的目的。基因治疗可用于肿瘤、遗传病、感染性疾病、白血病、心血管疾病等疾病的治疗中［1］。目的基因所带的负电荷和大分子结构及机体生理的屏障作用，导致目的基因很难被转运至靶细胞、靶器官，必须借助载体才能顺利完成这一过程。选择安全、高效、易制备的基因载体对心血管疾病的基因治疗至关重要。基因载体可分为病毒载体和非病毒载体，目前临床常用的病毒载体有逆转录病毒、腺病毒等，转染效率较高［2］。但病毒载体具有免疫原性、细胞毒性、致癌、脱靶效应、价格昂贵、生产效率低等缺点，限制了其临床应用［3］。非病毒载体是利用特殊材料的物理化学性质，并通过结构修饰和改造增加载体的功能，从而将外源核酸转入到受体细胞，具有低免疫原性、高基因容量、安全、稳定和化学结构设计灵活多样等优点，且非病毒载体可不受目的基因的分子大小限制，应用领域更加广泛［4］。但非病毒载体的转染效率不高，因此，开发安全、高效、易于生产的非病毒载体是目前的研究热点。随着人们对心血管疾病发病机制的深入研究及高分子筛选技术和分子生物学紧密结合，基因编辑在心血管领域的应用越来越广，高效、安全的非病毒载体是心血管基因治疗的关键。……