李雪迎



优效性设计样本量估算
——计数指标

李雪迎

100034北京，北京大学第一医院医学统计室

优效性设计适用于验证试验组的临床干预效果优于对照组的研究设计。以T代表试验组，以C代表对照组，其最常用的研究假设可以表述为：

H0：T-C≤0

H1：T-C>0

其原假设(H0)的含义可以理解为：试验组的干预效果不比对照组好；备择假设(H1)的含义可以理解为：试验组的干预效果优于对照组。当通过统计学检验所获得的P值小于检验水准时(常用的检验水准为0.05双侧检验或0.025单侧检验)，则认为原假设成立的可能性很小，因而拒绝原假设，接受备择假设，认为试验组的干预效果优于对照组。

当分析指标为计数指标，采用1∶1组间比设计时，其相应的样本量估算方法如下：

样本量估算公式可表述为：

其中：n为样本量，α为检验水准，β为二类错误，1-β为把握度，μ为标准正态离差界值(μ1-α和μ1-β分别代表1-α和1-β相应的单侧界值)，πT为试验组率，πC为对照组率。

例如，为验证某针对难治性白血病的新疗法与传统疗法相比，治疗效果有了明显提高，以治疗结束时的优效性为主要评价指标，根据预试验设试验药物的有效率可达到40%，传统疗法的有效率为20%。取α=0.025(单侧)，β=0.2。

将以上参数代入上公式计算得：

即每组需要完成有效病例83例，则可以在把握度0.8，检验水准0.025(单侧)的情况下验证优效性结论。

(收稿日期:2016-04-07)

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