戴 婧，梁 鸿

复旦大学社会发展与公共政策学院，上海，200433

相对普通疾病而言,多数罕见病病因不明,缺乏有效诊疗手段,治疗费用高昂,引起社会的广泛关注。2018年,自国家卫生健康委等部门发布《第一批罕见病目录》以来,我国在探索建立罕见病诊疗规范和罕见病用药保障机制等方面取得了显著进展,但由于基本医疗保障的筹资水平及支付能力相对有限,高值罕见病的支付保障仍存在诸多困难,国家层面也尚未建立统一、系统的罕见病患者医疗保障制度[1],罕见病患者的医疗保障水平亟待提高。2020年,《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》明确指出要促进多层次医疗保障体系发展,要求探索完善罕见病用药保障政策。罕见病患者的医疗保障问题需要实现多方主体共付与社会协同治理,构建罕见病患者的多层次医疗保障体系既是出于维护患者健康权与生命权的迫切需要,也是国家提高社会公平性,巩固小康社会建设成果,迈向共同富裕新时代要求的重要举措。

在国外,众多学者主要围绕大数据技术推动的罕见病诊疗与信息系统的研发、罕见病患者的新型筛查与诊断方法、罕见病患者的临床治疗技术、罕见病患者用药保障的经济学分析等内容对罕见病医疗保障问题进行研究[2-3]。国内学者主要从罕见病的用药可负担性评价、用药研发情况与用药保障机制、疾病负担及治疗情况、社会医疗保险覆盖参与及医保费用补偿等方面对于罕见病患者的医疗保障现状进行分析[4-5]。经过梳理发现,既往的学理研究和实践探讨主要存在两方面的不足。第一,从研究视角来看,既往研究倾向于从卫生系统绩效评估的维度切入,更关注罕见病医疗保障制度等宏观结构对于个体生存状态与社会行为的影响,并未深入考虑罕见病患者等行动主体是如何在限制性的社会情境中利用自我的反思性监控来进行独特的实践,对于行动主体间互动过程的诠释也有所忽略[3-4]。第二,从学科领域来看,既往研究一般聚焦经济学或管理学的制度视角来探讨罕见病患者医保制度的工具理性问题,缺乏社会学领域的深入思考与分析[2,4],而罕见病患者的多层次医疗保障体系是由政府组织运作、多方社会行动者共同参与建构的,行动主体间通过整合各类规则与资源,在持续互动中可以生产出更优的保障体系,社会学领域的结构化理论视角为解决罕见病患者的医疗保障难题提供了创新的思路与借鉴。本研究基于结构化理论视角,探讨我国罕见病多层次医疗保障实践中的主要问题,据此对罕见病多层次医疗保障体系进行构建,深入分析体系内各要素间的相互关系,提出推动体系良性循环发展的建议。

1 罕见病多层次医疗保障体系与结构化理论

1.1 罕见病多层次医疗保障体系的内涵

罕见病的多层次医疗保障体系以基本医疗保险制度为基础,由国家层面主导制定和组织实施,并结合商业医疗保险、慈善互助、医疗救助等一系列制度安排共同解决罕见病患者的部分筹资与医疗保障问题,其实质是以大多数罕见病患者的需求为中心,通过多元分层的架构来相对合理地安排不同保障主体的职责,其中需要促进社会资金、人力资源及基础设施等的合理配置,以缓解患者的疾病负担,改善其生活质量[6]。为了更好地适应国家社会转型期的新变化,响应新时代共同富裕的发展要求,罕见病多层次医疗保障体系的构建需要注重实现“全面性、平衡性、协调性和可持续性”的政策目标[7]。具体而言,一是强调体系设计的全面性,需囊括多类型的医疗保障制度与多元化的保障主体。二是把握层次结构的平衡性和协调性,避免体系内不同层次、类别医疗保障制度的简单叠加,要求各项制度、各个保障主体之间既可以在最大程度上互补衔接,又有各自的明细边界。三是重视保障的可持续性,罕见病治疗经济负担极重,耗费大量人力财力,因此需要通过设立罕见病专项救助基金、建立罕见病的诊疗协作网络、加强罕见病医疗保障的政策力度等方式以期达成主体协同与社会共治,实现医疗保障的可持续性[6-8]。

1.2 结构化视角下罕见病多层次医疗保障体系释析

在关于结构与行动者的关系问题上,吉登斯建立起了一套将行动者与结构二者都纳入整体分析的结构化理论,通过深入思考结构与个体行动者之间的关系来消解二者之间存在的对立[9]。吉登斯主张社会系统的结构具有“二重性”的特征,即结构既是由人类行为所建构的产物,又是行为得以发生实践的媒介[9],实践过程之中需注重协调人的能动作用与结构的关系,见图1。吉登斯的结构化理论认为结构指的是“社会再生产过程中所反复涉及的规则与资源”,规则指的是“社会再生产的方法性程序”,分为行为规范和表意性符码,行为规范包括政治、经济和法律制度等,表意性符码指具有意义的符号,比如语言等,资源指的是社会行动的外在条件,分为配置性资源与权威性资源,配置性资源是在权力运作过程中所使用的物质领域的资源,权威性资源是在权力运作过程中所使用的非物质领域的资源[9]。结构化理论所分析考察的重点在于行动是如何在日常的社会情境中被结构化的,同时,行动又是如何通过本身的作用将这种结构化的特征不断地再生产出来的。在行动者与结构的持续互动之中,结构约束着行动者,行动者内化着结构并发挥主观能动性在结构所“限定”的空间之中建构出新的生活世界。

图1 吉登斯结构二重性理论

罕见病多层次医疗保障体系的建设是一项复杂的社会治理过程,是以解决罕见病患者在诊疗、用药等方面存在的突出问题为目标,由多方行动主体共同参与的,这一体系的构建嵌入于规则与资源整合形成的结构与多方行动者的策略互动中。其中,本研究将罕见病多层次医疗保障体系视为结构,它内化于多方行动主体的实践之中,既是涵盖了各类资源和规则的不断再生产的结果,也是多方行动者的行为能够发生的中介条件,同时结构对于社会行动者的实践具有使动性和约束性[9]。研究也将政府、专业医务人员、患者、社会组织等视为多方行动主体,它们能够通过反思性监控和主体间的持续互动而生产出更优的罕见病多层次医疗保障体系,被再生产出的体系所内含的结构性特征,安排了医疗资源的配置方式及行政规则运作下的医疗保障治理机制,由此进一步扩展罕见病医疗保障的广度与深度。传统的功能主义视角更多地把罕见病多层次医疗保障体系理解为一种外在于个体行动的“模式化”静态系统[10],忽视了行动者主动积极建构社会系统的可能。吉登斯结构化理论的研究范式,启示罕见病多层次医疗保障体系是在结构与行动者的持续互动中被再生产创造的,需要避免将其置于与行动者实践分离的客体位置。同时,它作为宏观层面的结构化系统具有灵活的属性,一方面可能会造成制约行动者的意外后果,另一方面或许也会为行动者带来积极变化的机会。

2 结构化视角下罕见病多层次医疗保障实践中的主要问题

2.1 资源的结构性内部失衡与医疗保障服务效能弱化

罕见病多层次医疗保障体系的建设与发展需要调动大量配置性资源,并通过行政治理机制及社会动员等权威性资源的运作以有效提高患者的医疗保障水平,减轻经济负担。目前部分地区已积极运用权威性资源对罕见病多层次医疗保障模式进行了相应的探索,包括将罕见病纳入大病保险基金的特效药报销目录,通过药品价格谈判将部分罕见病用药划入基本医疗保险的用药目录等[11]。但由于医保统筹基金作为一项配置性资源,其力量相对有限,一方面我国医保报销目录中所覆盖的罕见病用药较少,且主要在乙类目录中[12],另一方面各地对于超高值罕见病药物的保障尚有短板。此外,当前各地罕见病用药的支付保障途径大多是以政府出资为主,筹资路径较为单一,对于商业保险和慈善基金等潜在资金来源的社会动员不足[13]。政府的行动自觉所产生的治理能力大小需要依据其自身社会经济发展水平和医保基金的承受能力而定,配置性资源与权威性资源的结构性内部失衡导致罕见病多层次医疗保障体系的建设有所滞后,原本能够获得治疗的罕见病患者或许因为核心治疗药物的经济不可负担性而退出治疗,弱化了罕见病医疗保障服务的整体效能。例如上海市较早建立了由基本医疗保险、罕见病防治基金会专项救助基金、少儿住院互助基金以及“沪惠保”等组成的多层次支付保障体系,最早将戈谢病特效治疗药物纳入基本医保支付范畴[14],充分体现了政府对于权威性资源的综合治理与控制能力,但由于基本医保报销水平有限及相关专项救助基金、少儿住院互助基金的筹资渠道单一,导致目前高值罕见病药物费用仍缺乏有力保障。

2.2 规范性规则不足与医务人员动机难激发

规范性规则是指法律、法规等正式制度与习惯、风俗等非正式制度[15]。当前,部分省市按支付能力不同,因地制宜探索罕见病多层次医疗保障体系建设,主动建立罕见病用药的特殊、专项保障机制,致力于提升患者及其家庭福祉。首先,由于国家层面至今仍未建立统一、系统的罕见病医疗保障制度[1],各地罕见病多层次医疗保障体系的政策模式与实际保障待遇存在较大差异,造成罕见病医疗保障水平的区域不均衡,难以形成统一有效的罕见病多层次医疗保障体系框架。其次,由于许多罕见病的诊治情况复杂,诊疗时间长,专业医务人员往往需要付出极大的医疗努力,而其诊疗积极性却缺乏配套激励政策的保障,即“例行的诊疗行为”在未受到外部刺激的情况下,难以激发其对全治疗过程与患者健康维护的内在责任,减少了临床工作者引领罕见病诊疗突破的可能。例如遗传性大疱性表皮松解症患者的皮肤包扎护理极为耗时,但医院仅能收取一次低廉的护理费用[14]。再者,既有医疗保健系统的建立往往基于一般性疾病,罕见病患者常处在医疗保健系统的边缘,他们大都需要经历或长或短的诊疗等待期,漏诊、误诊与错误治疗的现象仍大量存在[16],患者的诊疗需求满足仍存在较大缺口。除此之外,基层医疗机构大都未设置有针对性的罕见病独立诊治单元与罕见病医疗服务机制,罕见病患者在诊疗中的关键问题难以得到高效解决,诊疗服务质量有待提升[17]。

2.3 衔接机制未完善与患者本体性安全感缺位

首先,当前国家层面尚未明确建立罕见病医疗保障的组织管理体系,难以为罕见病诊疗与保障工作的开展提供必要的技术支撑[18],各地罕见病多层次医疗保障工作的开展大都基于地方政府的影响力和决策力,医疗管理的权限分散在卫生健康、医疗保障与民政等多个部门,直接影响了罕见病医疗保障的顺利实施。其次,多部门间的工作衔接机制也有待进一步加强,目前涉及罕见病医疗管理的各部门缺乏沟通协作,难以形成制度合力以有效解决罕见病保障问题[19]。此外,各地的罕见病多层次医疗保障体系一般分为基本医疗保险、补充商业健康保险与医疗救助3个层次,然而各层次间的互补衔接机制仍未完善,一方面罕见病多层次医疗保障所涉及的多方支付主体并未厘清各自的保障范围,另一方面各层次医保制度的功能界定尚不清晰,实际作用在具体实践中难以充分发挥。例如广州市采取基本医疗保险与补充商业医疗保险为主的罕见病多层次医疗保障体系,由于缺乏相应的制度衔接,医疗救助的功能未得到有效运用[20]。双重衔接机制的未完善严重影响了医疗服务体系的质量和效率,冲击着罕见病患者的就医体验,使他们产生出对死亡的焦虑及恐惧[21],个体日常生活的例行也难以为继,造成“本体性安全感”的缺位,这些都不利于罕见病患者更好地对抗疾病。

2.4 社会组织的“知识库存”存在局限性

从总体上看,中国罕见病患者的社会支持程度较低,政府和社会为罕见病患者及其家庭在就业、教育和养老等方面提供的综合性社会服务不完善,严重影响了患者的生存质量、身心健康以及生活满意度[22]。在中国的非政府组织中,罕见病慈善组织作为新加入者,其社会影响力相对不足,获取社会资源及动员社会力量的能力也有限[23]。但各类慈善组织长期以来对罕见病及其保障都予以重点关注,是罕见病多层次医疗保障体系中可以积极动员的一方力量。尽管当前罕见病社会组织的数量在逐渐增多,但其行动力量依然薄弱,原因在于多数社会组织对专业化管理和服务的“知识库存”仍有局限,例如上海市罕见病患者组织中未注册组织居多[24],组织内缺少全职工作人员,在组织的管理、发展与专业化服务提供方面的经验和资源都相对匮乏,且目前多数患者组织都是由病人及其家属自发建立并直接参与管理的,一旦管理者健康状况出现问题或是专业性的“知识库存”累积不足,都会极大地影响组织的稳定性[22]。另外,社会公众对于罕见病“知识库存”的掌握也明显不足,导致罕见病带来的社会歧视和污名化现象仍然广泛存在[23]。

3 罕见病多层次医疗保障体系的构建

3.1 结构化视角下罕见病多层次医疗保障体系的模型

采用结构化的理论视角来分析罕见病多层次医疗保障体系的构建是适恰且有效的。首先,吉登斯认为由于社会科学中的因果机制本身存在不稳定性以及社会科学的研究对象具有“反思性”,因此意味着要以“实践”的方式认识并介入社会[25],同样罕见病多层次医疗保障体系的构建也是公共民生领域重要的结构性改革实践,由政府组织和主导运作,策动多方行动主体积极参与。其次,结构化理论看到了结构变化的可能,且潜在的结构变化能够导引着具备认知能力的主体采取行动[26],而随着我国社会主义建设步入新时代,罕见病多层次医疗保障体系的结构、功能与内容等要素也在积极适应经济社会环境而不断更新调整,以满足患者在多层面的福利诉求,并不断吸纳、激活更多的行动主体参与到医疗保障体系的建设之中,努力实现医疗卫生领域“共建、共治、共享”的理想状态。

基于当前罕见病多层次医疗保障实践中存在的问题,从结构化的理论旨趣中,本研究将罕见病多层次医疗保障体系的模型进行建构,如图2所示,模型以满足罕见病患者的医疗保障需求为中心目标,形成以主体层、补充层和兜底层3个层次的制度安排和政府、专业医务人员、患者、社会公众和社会组织4个主要行动主体的医疗保障实践为核心内容的罕见病多层次医疗保障体系,体系的构建过程始终考虑到结构和能动性两者相互作用的背景。此外,罕见病多层次医疗保障体系的建设也是为了减少社会人群中存在的健康不公平现象,增强社会对重特大疾病的控制,改善罕见病患者的健康水平及生活质量,因此模型将《健康促进渥太华宪章》的5点核心行动要求(制定健康的公共政策、创造支持性环境、加强社区行动、发展个人技能、重新定位卫生服务)也融入多元主体的参与构建中[27],并结合动态复杂的具体情境将各行动维度稍加调整。

图2 结构化视角下的罕见病多层次医疗保障体系

3.2 罕见病多层次医疗保障体系内各要素间的相互关系

结构化理论关注的重点是结构与行动者之间所形成的互为建构的关系及过程,即多方行动主体的一切行动包含于结构体系之中,而结构体系内也都有行动的渗透[15]。罕见病的多层次医疗保障体系内部同样隐含着结构二重性的张力,体系内部各要素间是相互协同、密切配合的,主要体现在两个层面。一是制度体系的内部架构定位划分了不同层次的保障内容与职责边界,以“多方主体共付”及“社会共治”的方式来协同解决罕见病医疗保障中存在的问题,同时体系也能促进多元保障主体的发展,例如商业保险公司、慈善互助组织等行动主体也可以在罕见病多层次医疗保障的参与过程中获得新的业务增长点,促进业务模式创新。二是多元的行动主体能够调用“反思性监控”,充分运用具体情境中的规则和资源,深刻影响着罕见病多层次医疗保障体系的建立、维系与消解。

具体来看,罕见病多层次医疗保障体系,将相对零散的制度实现系统整合,构成定位清晰、层次分明、分工协作的体系架构,形成互补衔接、动态稳定的长效保障机制,也促进多方保障主体的发展。主体层包括基本医疗保险,承担罕见病医疗保障的主体功能,对罕见病诊疗、用药与耗材技术等进行优先考量并予以准入。补充层包括补充医疗保险、商业健康保险、慈善捐赠和医疗互助。补充医疗保险可以将病症的诊断和特异性药物等纳入保险范围[14]。商业健康保险实现对罕见病医疗保障的多元化与向上补充。一是政府主导开发的,鼓励全人群大规模投保的重特大疾病商业补充保险,可以按照保险所覆盖区域的保障需要,将区域内疾病影响大的、纳保后对筹资影响小的部分基本医疗保险目录范围外创新、高值罕见病诊疗、用药项目等纳入补充保险保障目录范畴。二是鼓励商业保险公司在全市场化机制运行的长期、短期健康保险产品中增补囊括罕见病医疗保障责任,以及针对新生儿的专项罕见病保障产品,实现对个性化保障需要的向上补充。慈善捐赠和医疗互助形成对罕见病诊疗、用药的共付与共助,罕见病的治疗中,确实存在一些创新药物疗效确切,但是价格高昂,极大地超出了社会经济发展的普遍承受能力,难以用制度化安排予以系统解决,需要充分发挥慈善组织的社会力量,探索多渠道的方式募集资金,实现共克艰难,构成对制度外漏出问题的弥散性补充与个性化解决。兜底层即医疗救助制度,实现对基本医保的向下补充,对于罹患罕见病且确诊患病前就属于贫困人员的罕见病患者,或者因为罕见病治疗发生(或一定发生)支出型贫困的罕见病患者,通过有效的救助保障其生存权利,减少“因病致贫”的现象问题。另一方面,参与体系构建的政府、专业医务人员、患者、社会公众和社会组织之间形成了多层面行动嵌套的医疗保障治理共同体,基于对罕见病医疗保障问题的共同关切,以“人民至上、生命至上”的理念共识为内驱力,在资金、技术、人力等资源禀赋的基础下,不断适应复杂的社会环境以优化调适罕见病多层次医疗保障体系,提升罕见病医疗保障供给体系的服务质量。

综合来看,罕见病多层次医疗保障体系的构建过程摒弃了机械隐喻的模式化静态管理范式[28],将医疗保障体系视为复杂多元的动态适应性系统,基于结构化的方法论取向而跳脱出功能主义的固有范式,它的各组成要素是互相影响并能够相互嵌入的,各行动主体通过例行化的互动实践及“共同在场”的信息沟通来实现体系的再生产,因此罕见病多层次医疗保障体系也是强调主体间性的治理系统。在这一相对开放的系统中,资源和规则能够在系统内部的嵌套层次中流动并为主体的行动提供外在条件与内部动能,而主体间的协调互动则能够持续创造出更优的医疗保障体系,这个过程始终是在持续循环的,并以患者需求和社会医疗环境相适应,最终促成整个体系的可持续发展。

4 罕见病多层次医疗保障体系建设发展的建议

4.1 建立多元筹资渠道与多方支付保障机制,提升医保服务效能

在完全市场经济环境下,由于罕见病用药人数少且商业投资回报率低,研发者及制药企业往往不愿投资,使得罕见病患者面临无药可治的困境,因此罕见病用药保障的系列举措必然需要政府主导与政策扶持,同时开发整合物质层面的配置性资源,借助行政管理体制的组织运作来满足罕见病患者的用药保障需求[13]。第一,在有限的医疗资源及运作规则的窗口之内,政府需要加强完善关于罕见病的用药保障政策,充分发挥主体责任与治理优势,将诊疗明确、治疗有效的罕见病用药纳入基本医保范畴,对于已纳入国家医保目录范围内的罕见病用药也加快推动其落地,尽可能让已发病、已确诊的患者“有药可治”,保障患者生存权利。第二,需要建立多元筹资渠道与多方支付保障机制,引导医疗资源合理配置。对于超出社会普遍承受能力但是疗效确切的天价药品、耗材等,要尽可能鼓励全社会共同募资,企业使用成本价格公益赠药,解决特殊困难群众需要,目前慈善组织能力相对薄弱,筹资和互助机制都不稳定,难以形成罕见病保障的稳定支持来源,慈善互助适宜与医疗救助相结合,重点探索慈善对超高医疗费用的个体援助[23]。第三,在医疗保障治理过程中,政府既需要通过“自上而下”的政策指令来最大程度确保医保基金运行平稳和医疗资源公平分配,同时也需要在医疗治理实践中有意识地照顾罕见病患者的需求和利益,通过“自下而上”的患者参与反馈来巩固政策执行效果,提升医保服务效能,不断推进医疗保障和医药服务的高质量协同发展。

4.2 加强专科团队建设,重新定位医疗保健服务体系,积极投入诊疗服务质量的改善行动

准确的诊断与治疗方法对于罕见病患者及其家庭福祉的提升具有极关键的作用,因而专业医务人员必须致力于思考如何建立精确的罕见病临床诊断方法与有效的医疗保健服务体系,以推动罕见病精准医学与诊疗服务质量的发展[2]。第一,在规范性规则层面,国家需要出台整体系统性的罕见病医疗保障政策,完善医务人员的配套激励政策,可以从经费、科研、职称、荣誉等方面激励罕见病专科团队建设,推进患者信息登记、诊疗、随访和健康管理等工作的完善。第二,专业医务人员需要秉持“以患者为中心”的医疗照护理念,通过对患者的未满足诊疗需求进行评估,以重新定位何种医疗保健服务的提供能更好地改善患者的生命质量。目前世界众多国家都在竭力打造由价值驱动的医疗保健系统,希望在努力提高医疗服务质量的同时,尽可能降低医疗费用的成本[29]。第三,医疗服务提供者需要对罕见病患者的诊疗和护理承担相应的责任,改进医疗护理的提供方式,在权衡罕见病医疗支出的成本及收益是否平衡的情况下,积极投入参与诊疗服务质量的改善行动,这一过程要通过与社区、社会组织及其他社会行动主体建立关系的基础上实现。

4.3 健全完善组织管理体系与衔接机制,形成抗逆力以应对疾病

罕见病患者的医疗保障工作是一项复杂的社会系统工程。第一,建议由各地市政府统筹安排,依托专门的组织管理机构推进罕见病医疗保障具体工作,同时成立由多部门参与的罕见病医疗保障工作领导小组,成员单位可以纳入医疗保障局、卫生健康委、药监局、财政局和民政局等相关机构,构建跨部门的组织协调机制。第二,目前国家卫生健康委已成立了罕见病诊疗与保障专家委员会,各地市也应探索建立地方罕见病综合保障专家委员会,将医学、经济学、管理学和卫生政策研究等领域的罕见病医疗保障专家纳入其中,为罕见病患者的健康和权益提供保障[23]。第三,需要建立完善不同层次医疗保障制度的衔接机制,使基本医疗保险、补充医疗保险与医疗救助之间既有明细边界,保障内容不交叉重叠,又能相互补充支撑,尤其是注重完善罕见病基本医疗保险与社会救助、精准扶贫之间的内在衔接[1],细化不同类型罕见病医疗保障工作的方向。当组织管理体系与衔接机制持续优化后,更多患者能够获得相对充分且持续的医疗保障,健康需求也得到一定程度的满足,在重大疾病源出现时,患者便能够较好地培养形成抗逆力,更加适应灵活地对疾病做出反馈行动。抗逆力的核心在于维护个体的健康与社区的繁荣,以抗逆力为中心的具体行动框架能够促进个体在面对逆境及灾难时的可持续和长期福祉[30]。

4.4 创设支持性环境,完善综合性服务,整合吸纳多类型社会力量的参与

罕见病患者除了在诊疗、用药等产生的经济负担方面存在困难外,也缺乏情感、信息及工具性的外部社会支持[22]。在正式的医疗保健系统之外,罕见病患者更多可能从社会同伴、社会组织中获得关于罕见病的专业知识以及情感性的支持。社会公众及社会组织能够从情感、行为等方面与罕见病患者产生相应的联系,同时创设支持性的社会保护环境来缓冲患者因疾病所造成的压力,积极提倡与健康促进相关的社会文化及规范,抑制由罕见病的文化隐喻所可能生成的社会污名。在此基础上,通过相互依赖的社会联结机制提升罕见病患者的社会参与程度,并整合吸纳多类型社会力量的参与,为患者提供家庭照护、教育、就业、养老等综合性社会服务,满足患者不同层面的生活需求。另外,社会公众及社会组织需要优化“知识库存”储备,生产出适应患者需求与符合医疗情境的“方法”和“程序”,在实践中不断调整完善社会支持体系,以应对不确定性的危机和考验,织密织牢罕见病的社会支持安全网[23]。