周维军，吴冬梅，高阳，王淼，周瑞琦

(解放军总医院京中医疗区苇子坑门诊部，北京 100101)

2019年，美国药品食品管理局(FDA)批准了48个新上市药物，将进一步为患者提供更多治疗方案和用药选择，提高临床治疗效果，减少患者痛苦，并有可能降低医疗成本，减轻患者的经济负担。

1 孤儿药上市数目多

根据美国孤儿药法，孤儿药是指可安全有效地治疗、诊断或预防罕见病的药品或者生物制品。在美国，患者数量少于20万的疾病则可称为罕见病，被美国FDA审批为孤儿药的药物可享受处方药使用者费用减免、临床试验支出税收抵免、7年独家销售权等优惠[1]。2019年，FDA批准的48个新药中有21个可以应用于罕见或“孤儿”疾病治疗。例如Givlaari被批准用于治疗一种罕见的遗传性血红素合成障碍疾病，即急性肝卟啉症(AHP)；Reblozyl被批准用于治疗输血依赖性β-地中海贫血成年患者的贫血[2]；Vyndaqel获“突破性药物”和“孤儿药”资格及“快速通道”指定和“优先审评”地位，被批准用于治疗一种危及生命的罕见病，该病为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病(ATTR-CM)[3]。

2 研究领域涉及范围广

2019年是美国FDA癌症疾病新药研发上市的又一个丰收年份，有12个抗肿瘤药物上市，包括乳腺癌、转移性胃癌、转移性结直肠癌、非鳞状非小细胞肺癌、成胶质细胞瘤、转移性肾细胞癌、宫颈癌、B细胞非霍奇金淋巴瘤等新药。此外，还包括降低癫痫发作频率，治疗偏头痛，用于帕金森病的“休止”发作、成人抑郁症、单克隆抗体发作性丛集性头痛等神经或精神类疾病的药物；……