彭映潮综述 高春林 夏正坤审校

南方医科大学第一临床医学院（东部战区总医院）儿科（江苏南京 210002）

局灶节段性肾小球硬化症（focal segmental glomerulosclerosis，FSGS）是儿童常见肾小球疾病，约占儿童肾病综合征的20%，是导致儿童难治性肾病及终末期肾病（end-stage renal disease，ESRD）的常见原因之一[1]。蛋白尿是FSGS进展至ESRD的独立风险因素。因此，FSGS的治疗目标是短期内降低尿蛋白和保护肾功能。FSGS分为原发性和继发性。原发性FSGS约占80%，其自发缓解率＜6%，目前治疗以免疫抑制剂为主，但较多患者治疗反应差。继发性FSGS治疗则以寻找病因和治疗原发病为主。本文回顾儿童原发性FSGS的治疗进展，旨在进一步为其提供治疗及科研的依据、思路。

1 一线治疗

糖皮质激素（glucocorticoid，GC）是儿童原发性FSGS的一线治疗药物。GC可以抑制炎症和免疫反应，改善肾小球滤过膜通透性，从而降低尿蛋白。2012年发表的改善全球肾脏病预后组织（Kidney Disease:Improving Global Outcomes，KDIGO）指南（简称KDIGO指南）建议，表现为肾病综合征的成人FSGS患者首选GC作为初始治疗[2]。虽然指南未针对儿童FSGS提出治疗建议，但成人治疗方案为儿童FSGS的治疗提供了思路。中度尿蛋白的原发性FSGS患者是否需要使用GC仍存争议。研究报道，在中度尿蛋白（1.0～3.5 g/d）的原发性FSGS成人患者中，GC联合血管紧张素转换酶抑制剂（angiotensin converting enzyme inhibitors，ACEI）/血管紧张素受体拮抗剂（angiotensin receptor antagonists，ARB）的疗效优于单用ACEI/ARB[3]，但也有研究认为加用GC后缓解率无明显改善[4]，类似研究未在儿童人群中开展。

GC的最佳使用疗程还不明确。过去多认为FSGS对GC治疗不敏感，后来研究发现，FSGS的缓解率随着GC使用时间的适当延长而提高。一项……