吕晶晶 巫宏基 侯雅文 陈 征△

【提 要】 目的 竞争风险数据下，统计分析方法常基于部分分布风险率(sub-distribution hazard，SDH)建立，但一般有前提条件SDH成比例，且有时无法对患者的生存情况或组间效应量部分分布风险率比(sub-distribution hazard ratio，SHR)做出直观的解释。因此，为了避免上述基于风险率模型的一些限制，本文介绍并研究一种新指标，限制平均损失时间(restricted mean time lost，RMTL)。方法 首先介绍RMTL的定义和估计方法；其次针对组间RMTL差值构造了差值法和权重法；最后，通过Monte Carlo模拟评价权重法的性能，并与现有方法进行比较。结果 综合Monte Carlo模拟得到的Ⅰ类错误及检验效能结果，本文提出的权重法综合性能相对较好，且在多种模拟情形下均具有较高的检验效能。结论 在分析竞争风险型数据时，RMTL的相关结果可与SHR一同给出。

竞争风险型数据是临床随访研究中常见的数据类型。在随访过程中，患者可能经历多种结局终点事件，其中主要观察或研究的事件记为兴趣事件，其他可能会阻碍兴趣事件发生的事件即为竞争事件[1]。当竞争风险存在时，直接将数据简化为单终点的数据类型(即竞争事件均作为右删失处理)进行分析将会高估事件的累积发生率，甚至得出错误的结论[2-3]。类似单终点下Kaplan-Meier生存曲线，竞争风险下常用累积发生函数(cumulative incidence function，CIF)曲线描述患者的生存状态或趋势；在对组间CIF的比较中，部分分布风险率比(sub-distribution hazard ratio，SHR)常常作为效应指标随检验结果一并给出。但在实际应用中，SHR有一些局限：(1)最常用的Gray检验[4]具有稳健效能的前提是满足组间SDH成比例假定；……