王 琰， 李亭亭， 沈明月， 王振振， 郑 伟， 崔思远， 徐瑞荣△

（1山东中医药大学附属医院，山东省卫健委中西医结合血液学重点实验室，山东济南 250014；2博兴县中医医院，山东滨州 256500；3山西医科大学药学院，山西太原 030001）

骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome，MDS）是一种较为常见的恶性克隆性血液病，一系或多系外周血细胞减少为其常见临床特征，且伴有髓系细胞的发育异常，具有高度向急性髓系白血病（acute myelogenous leukemia，AML）转化的风险［1］。MDS 多发于中老年人，目前，支持治疗、促造血治疗、免疫调节、去甲基化药物及造血干细胞移植等是MDS 常用的西医治疗方法，但长期应用会出现一系列毒副反应，如肝肾功损害和骨髓抑制等。由于危险度分层的不同，MDS 患者的预后也存在较大的个体差异，中医中药在MDS 的治疗中显现出其特有的增效减毒的优势。

研究表明，MDS发病机制多样化，而表观遗传学的DNA 甲基化是其重要的发生发展机制之一，这与抑癌基因的表达密切相关，大部分MDS 患者都存在DNA 甲基化。DNA 的高度甲基化导致抑癌基因表达沉默，经去甲基化治疗后，可重新激活其表达，从而起到抵御疾病的作用。目前，去甲基化药物是临床上治疗MDS的一种有效方法，取得了一定的疗效。甲基胞嘧啶双加氧酶2（methylcytosine dioxygenase 2，TET2）和异柠檬酸脱氢酶1（isocitrate dehydrogenase 1，IDH1）是MDS 中较为常见的抑癌基因，主要涉及的机制是DNA 甲基化的代谢控制。近年来，中药有效组分对于恶性肿瘤的治疗作用研究较为深入，如半枝莲和白花蛇舌草等，中医中药在抑制肿瘤细胞进展，改善患者症状体征方面都取得了很好疗效。……