张雪皎 王跃 谭云山 刘澎

经典型骨髓增殖性肿瘤（myeloproliferative neo-plasms，MPNs）是一组起源于造血干细胞的克隆性疾病［1］，主要包括真性红细胞增多症（polycythemia vera，PV）、原发性血小板增多症（essential thrombocythemia，ET）和原发性骨髓纤维化（primary myelofibrosis，PMF）。随着疾病的进展，12.7%～21.0%的PV、9.2%～9.9%的ET患者会继发骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）［2］，分别称为继发于PV的骨髓纤维化（post-polycythemia vera myelofibrosis，PPV-MF）和继发于ET的骨髓纤维化（post-essential thrombocythemia，PET -MF）。MF 是MPNs发展的主要病理学特征，是由促进纤维组织增生的细胞因子分泌过多而引起的骨髓纤维组织增生，发病率为0.1/10万～1/10万［3］，通常表现为血细胞减少、髓外造血，常伴有体质性症状、脾大，易向白血病转化［4］。目前认为，MPNs的驱动基因突变如JAK2V617F、JAK2 EXON12、MPL W515I、CALR等都会通过直接或间接的方式激活JAK/STAT信号通路，不仅与MPNs发病密切相关，也与MF进展相关［5］。芦可替尼是一种JAK1/JAK2激酶抑制剂，可以抑制JAK/STAT信号通路活性，目前已被批准用于PMF、PPV-MF、PET-MF的一线治疗，可以缩小脾脏、减轻MF相关体质性症状、改善生活质量，并可以延长患者生存期［6］。2017年，芦可替尼获批在中国上市。本研究回顾分析于本中心采用芦可替尼治疗的MF患者的临床资料，探讨芦可替尼治疗MF的疗效及其预测指标。

1 资料与方法

1.1 一般资料

本研究纳入复旦大学附属中山医院血液科自2017年11月至2020年12月采用芦可替尼治疗的PMF、PPV-MF、PET-MF患者64例，其中PMF 47例，PPV-MF 6例，PET-MF 11例。所有患者诊断均参照世界卫生组织（WHO）2016 标准［7］。纳入标准：年龄≥18岁；接受至少12周芦可替尼为主的方案治疗；有完整的诊疗记录及随访记录。本研究通过复旦大学附属中山医院伦理委员会批准（审查编号：B2017-032R）。

1.2 观察指标及随访

通过门诊/住院病史……