娄贝贝，刘婵娟

(温州医科大学健康与生命伦理学研究中心，浙江 温州 325035)

目前，世界上已有多个国家和地区建立了同情用药制度。我国国家食品药品监督管理总局(China Food and Drug Administration，CFDA)2017年12月颁布了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》[1]，其中提到在特定条件下，允许给患有严重或危及生命疾病的患者使用还未获批上市的药品，这也被称为中国的同情用药制度。新药研发上市时间较长，同情用药制度的建立很大程度上提高了患者的用药可及性，但由于同情用药使用的是还未经批准上市的药物，存有一定风险，其中涉及许多法律和伦理问题，且国内同情用药目前处于初期发展阶段，因此在实施同情用药的过程中要不断完善法律制度，严格遵守医学伦理原则，不断吸收国外成熟做法以对我国有序推进同情用药制度提供参考。

1 同情用药的内涵

同情用药(Compassionate use)，又称拓展性使用(Expanded access)或批准前使用(Pre-approval access)[2]，即给予危重症患者使用在临床试验之外，尚处于研究阶段的药品或医疗器械，同情用药的治疗领域常见于艾滋病、癌症、罕见病以及心血管疾病等。同情用药在不同国家或地区具有不同名称和形式，美国食品药物管理局(Food and Drug Administration, FDA)倾向于使用“扩大准入”一词，欧盟称未经授权药物的治疗性使用为“同情性使用”，而我国则以“拓展性临床试验”的形式实现同情用药[3]。近年来，欧盟、美国等国家和地区逐步建立起同情用药制度，同情用药制度的内涵在实践过程中不断丰富。……