朱会丽

摘要：尽管AML在儿童急性白血病中占15%～20%，但总体生存率仍存在风险分级、化疗、辅助治疗等局限性。但是，传统疗法在儿童患者中仍有一定的疗效，可提高缓解率，减少术后复发。近几年，随着精准医学的不断发展，包括AML相关信号途径的异常激活、表观遗传修饰等靶向治疗机制正在深入，这种靶向药物可以针对特定受体及靶基因发挥作用，从而改善AML患者预后。

关键词：急性髓系白血病;靶向治疗;儿童

【中图分类号】R733.7 【文献标识码】A 【文章编号】1673-9026（2021）08-345-01

急性髓系白血病（AML）是一种由造血干细胞异常分化、过度增生所致的恶性克隆病。近几年来，对协作临床团队的儿童进行了连续治疗。AML（OS）的存活率可达60%，5年不发生（EFS）可达50%。但常规化疗在改善CR、减少术后复发、并发症和相关治疗并发症方面效果不明显。本文就AML的关键信号靶点、表观遗传修饰、其他治疗机制和靶向治疗药物等方面作一综述。

FLT3是一种酪氨酸激酶，在造血干细胞中高度表达，是一种十分重要的酪氨酸激酶，可与配体结合，发挥调节细胞生长和细胞凋亡的作用。其中19.5%～28.5%为FLT3基因突变，跨膜区几乎有一半发生突变，正因为跨膜区该基因突变导致FLT3基因异常激活，这与FLT3基因突变有关。

说明该基因的变异比例与复发率和存活时间有关。TKI，酪氨酸激酶抑制剂，是一种广泛应用于临床的靶向疗法。近几年来，国内外首次报道FLT3-ITD抑制剂，如索拉非尼、米司他林、来他替尼等，但是它们的靶向性能不同于第二代的FLT3-ITD抑制剂。提示喹他替尼、阿糖胞苷、依托泊苷等联用治疗儿童白血病和淋巴瘤复发AML（TACL）。……