2020年10月，FDA批出1个新分子实体和1个新生物药物，分别为治疗COVID-19药品Veklury（瑞德西韦）和治疗埃博拉病毒药物Inmazeb（atoltivimab+ maftivimab+odesivimab-ebgn）。11月，FDA批出3个新分子实体和1个新生物药物，分别为治疗早衰综合征药品Zokinvy（lonafarnib）、治疗高草酸尿症药品Oxlumo（lumasiran）、治疗肥胖症药品Imcivree（setmelanotide）和治疗神经母细胞瘤药物Danyelza（naxitamab-gqgk）。

1 Veklury（瑞德西韦）

Veklury有注射液和冻干粉两种剂型，被正式批准用于治疗年龄在12岁及以上、体重至少40 kg的需要住院治疗的COVID-19患者，成为美国首个也是唯一一个获批的新冠肺炎治疗药物。瑞德西韦是核苷类RNA依赖的RNA聚合酶竞争性抑制剂，通过阻碍SARS-CoV-2的复制而起作用。

2 Inmazeb（atoltivimab+maftivimab+odesivimabebgn）

Inmazeb为注射液，被批准用于治疗由扎伊尔型埃博拉病毒引起的成人和儿童患者感染，包括感染检测呈阳性母亲的新生儿。Inmazeb靶向埃博拉病毒表面表达的糖蛋白，这种糖蛋白通过与细胞表面的受体相结合，导致病毒和宿主细胞膜的融合，使病毒进入细胞。组成Inmazeb的3种中和抗体可同时与这种糖蛋白結合，从而阻断病毒的附着和进入细胞。

3 Zokinvy（lonafarnib）

Zokinvy为口服胶囊，被批准用于减少哈金森-吉尔福德早衰综合征（Hutchinson-Gilford progeria syndrome， HGPS）患者的死亡风险，以及治疗患有特定早衰样核纤层蛋白病的1～2岁的患者。Zokinvy是一种首创性的口服法尼基转移酶抑制剂，可阻断早衰蛋白的法尼基化，故而降低早衰蛋白在细胞核中的积累，使得早老症儿童生存获益。

4 Oxlumo（lumasiran）

Oxlumo为注射液，被批准用于治疗1型原发性高草酸尿症（primary hyperoxaluria type I， PH1）。PH是罕见的先天性乙醛酸盐代谢病，其特征为难溶性草酸盐生成过多，以草酸钙的形式沉积于多个器官。PH共分1型、2型和3型。……