姚晓梅

1 主要内容介绍

1.1 时间-事件计算绝对效应值的理论依据和方法 时间-事件结局在临床研究时常遇到，特别是在肿瘤学领域。对于癌症患者，最关注的结果之一是总生存期(OS)。无进展生存期(PFS)、无病生存期(DFS)和无事件生存期(EFS)也是经常被报道的结果，为OS提供了补充信息。此外，事件-时间分析可以描述除生存之外的结果，例如入院时间、输尿管结石排出时间、发生特定不良事件的时间。

时间-事件分析方法的一个显著特点是，纳入了因为各种原因离开研究的受试者在离开前的信息。为了比较不同干预对两组时间-事件结果的影响，如果通过Cox回归模型计算风险比(HR)及其置信区间作为相对效应值。然而，由于绝对效应值(即风险差异、需要治疗的病患数量)考虑了对照组中事件的潜在基线风险，因此绝对效应值的估计比相对效应值的估计更不容易受到夸大效应解释的影响[1]。

对于系统评价和医学指南的制作者来说，绝对效应值计算的方法可分为直接法和间接法。①直接法：某特定结局，个体受试者的数据可以从所有纳入的原始研究中获得，且风险差可从Meta分析中算出。②间接法：在应用汇总HR间接计算绝对效应值时，选择的基线风险率要适用于应用群体及其特征。间接计算绝对效应值的关键在于如何确定适当的对照组的基线风险率，主要方法有2种。第一种是使用外源基线风险率，在医学文献中找寻低偏倚风险的大型、有代表性的观察性研究，提供适当的基线风险率。……