黄开敏 邱健

胃肠间质瘤(gastrointeseinal stromal tumors,GIST)是消化道最常见的间叶肿瘤，可发生于食管到直肠的胃肠道的各个部分，主要分布在胃(55.6%)和小肠(31.8%)，在结直肠(6%)、食管(0.7%)及其他不同部位(5.5%)分布较少；年发病率的范围从0.43/100 000(我国山西省)到2.2/100 000(韩国)不等[1]。

大多数GIST表达的KIT受体蛋白，是一种由原癌基因c-kit编码的酪氨酸激酶受体，c-kit的获得性功能突变是肿瘤发生和增殖的主要原因之一[2]。在分子靶向治疗药物甲磺酸伊马替尼(imatinib mesylate，IM)被引入治疗后，已被证明对转移/复发GIST具有较好的临床疗效，显著地改善了进展期GIST的预后。

手术根治性切除是GIST最直接有效的治疗方法，而有些肿瘤发现时体积较大，在根治性手术中，可能需要牺牲器官功能或其他器官联合切除。通过新辅助治疗缩小肿瘤大小，提高根治性切除的可能性，降低术中发生肿瘤破裂、出血或扩大手术的风险，保全器官功能，达到改善生存和提高术后生活质量的目的。

一、新辅助化疗

(一)临床研究

尽管从2003年就有关于使用伊马替尼进行新辅助治疗的病例报告，但从2009年起，多中心试验的研究结果才陆续发表(表1)。以下是几项具有代表性的Ⅱ期临床研究。

1.RTOG-0132 试验 放射治疗肿瘤学组(RTOG)0132是最早的关于术前使用伊马替尼疗效评估的前瞻性研究[3-4]，该研究对潜在可切除的局部进展的原发性GISTs(A组，中危，30例)以及复发/转移GISTs(B组，22例)，给予伊马替尼(600 mg/d)术前治疗8～12周，并在术后继续IM辅助治疗；52例接受术前治疗病人3、4、5级不良反应发生率分别为21%、12%、2%。根据RECIST评定标准，其中部分反应(partial response，PR)7%，稳定疾病(stable disease,SD)83%，R0切除21例(68%)。……