2018年2月，FDA批出3个新分子实体药品（表1），为治疗艾滋病药品Biktarvy（bictegravir+恩曲他滨+替诺福韦艾拉酚胺）、治疗囊性纤维化药品Symdeko（tezacaftor +依伐卡托）和治疗前列腺癌药品Erleada（apalutamide）。

1 Biktarvy（bictegravir+恩曲他滨+替诺福韦艾拉酚胺）

Biktarvy获“优先审评”地位，被视为是治疗HIV-1感染的完整方案，被批准用于未经抗逆转录病毒治疗或者取代正在实施的某类抗逆转录病毒疗法的HIV-1感染成年患者的治疗。这类正在实施的抗逆转录病毒疗法必须是持续的抗逆转录病毒治疗方案至少3个月后呈病毒学抑制，没有治疗失败史并且没有与Biktarvy中所含成分的耐受相关的既往反应。Biktarvy是一款bictegravir、恩曲他滨和替诺福韦艾拉酚胺三种活性成分的固定剂量复方单片剂药物，bictegravir为新分子实体，为HIV-1型整合酶链转移抑制剂（INSTI）。恩曲他滨和替诺福韦艾拉酚胺的固定剂量复方单片剂以Descovy的商品名已上市，这两个药物同属HIV-1核苷类似物逆转录酶抑制剂（NRTIs）。Biktarvy的剂型为片剂，推荐剂量是每日一次，每次一片，有无食物均可。

2 Symdeko（tezacaftor +依伐卡托）

Symdeko获“优先审评”地位，被批准用于12 岁及以上的囊性纤维化（CF）患者的治疗。这些患者的囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）基因携带两个拷贝F508del 突变或者至少携带一个对 tezacaftor或ivacaftor 药物有反应的突变。携带双拷贝F508del 突变是最常见的CFTR基因突变类型。Symdeko是 Vertex获得 FDA 批准的第 3 种针对囊性纤维化根本病因的治疗药物。囊性纤维化是一种罕见的会缩短寿命的遗传疾病，由基因突变导致的 CFTR 蛋白缺陷或缺失引起。CFTR 蛋白的功能缺陷或缺失導致许多器官细胞中盐和水的流入和流出不均衡。……