李静

临床研究系列讲座

临床试验解读常见误区

李静

正确解读临床试验结果是临床合理决策的重要基础。作为疗效与安全性评价的金标准，随机对照临床试验在临床实践中发挥的作用日益广泛。个体化医疗要求医生根据具体患者的特征情况，以及已有的循证医学证据（最主要的是临床试验的结果），做出合理的治疗决策。临床医生在解读临床试验结果时有三个常见误区。一是混淆相对危险度和绝对危险度这两个概念；二是用亚组分析的结果指导临床实践；三是把大规模临床试验和新药注册试验这两组试验混为一谈。在此，简单阐述针对这三个误区，所对应的概念原则。

1 相对危险度和绝对危险度

临床试验结果通常有两种表现形式：一是事件曲线或生存曲线，反映组间绝对危险度差异；二是森林图，反映组间相对危险度差异。以PLATO[1]研究结果为例，图1是事件曲线，比较直观，横坐标是随访时间长，纵坐标是累计发生的事件数量。氯吡格雷组1年事件发生率为11.7%，替格瑞洛组1年事件发生率为9.8%。因此，替格瑞洛与氯吡格雷相比，事件率减少1.9%，也就是绝对危险度下降1.9%。图2是森林图，中间的竖线对应横轴尺度为1，称为无效线。每个组别的危险比（hazard ratio, HR或risk ratio, RR）都是用一个方块加一条横穿方块的横线表示。方块中心点所对应的横轴坐标就是HR的点估计值，横线的左右两端对应的横轴坐标分别是HR的95%可信区间（confidence interval, CI）的下限和上限。因此横线长短直观地表示可信区间的范围大小。……