张秀萍 赵耐青

(复旦大学公共卫生学院生物统计学教研室 上海 200032)

单臂临床试验生存分析的样本量估计

张秀萍 赵耐青△

(复旦大学公共卫生学院生物统计学教研室 上海 200032)

目的 提出并验证单臂临床试验进行生存分析时的样本量估计方法。方法 通过理论公式的推导,得到单臂临床试验进行生存分析时样本量估计的计算公式,并采用STATA软件进行蒙特卡洛随机模拟,估计实际的检验效能,从而验证公式的准确性。结果 随机模拟结果表明在α=0.025和α=0.01的情况下,用本文提出的公式计算得到的样本量模拟得到的检验效能与预设的检验效能基本一致。结论 在单臂临床试验中利用本文的公式计算得到的样本含量能够达到预定的检验效能。本研究的成果为抗肿瘤药物的早期临床研究的样本量估计提供了可靠的依据。

单臂临床试验; 样本量估计; 生存分析

单臂临床试验是指在进行临床试验时,只设立一个试验组,而不设立平行对照组。这种试验设计方法常用于药物研发的早期阶段(如Ⅰb/Ⅱa期)。在抗肿瘤药物的临床研究中,需要初步探索药物的有效性与安全性时,一般采用单臂临床试验[1]。以肿瘤药物临床试验为例,单臂临床试验需要设定中位生存期的目标值,如果研究人群的中位生存期超过中位生存期的目标值,则可以认为该研究药物的疗效优于目标值。

尽管随机对照临床试验是临床试验设计的金标准,但不是所有的临床试验都可以做到这一点,如果所研究的患病人群很小,或该药物的研发是一项突破性的进展,或所研究的药物需求度很高,则可以选择进行单臂临床试验。……