罗媛元，王丽娜，殷子斐

(1第二军医大学，上海200433；2第二军医大学附属长海中医医院)

SiRNA在肝纤维化基因治疗中的应用进展

罗媛元1，王丽娜2，殷子斐2

(1第二军医大学，上海200433；2第二军医大学附属长海中医医院)

肝纤维化是各种慢性致病因素作用于肝脏，引起组织损伤修复的病理反应，是多种肝脏疾病发展至肝硬化的必经阶段。小干扰RNA(siRNA)能够高效、特异地破坏mRNA的完整性，抑制疾病相关基因的表达，在基因治疗领域有广阔应用前景。目前研究表明，siRNA能有效地从基因水平进行调控，抑制肝星状细胞的活化与增殖，增加细胞外基质的降解，可成为肝纤维化治疗的有效手段。

肝纤维化；肝星状细胞；小干扰RNA；基因治疗

肝纤维化是肝脏对各种病因造成肝脏慢性损伤的修复反应。目前，肝纤维化的治疗方法主要包括去除致病因素、缓解肝纤维化本身。肝纤维化是一种可逆性损伤，如不能得到及时有效控制，则会进展为肝硬化[1]。近年来，随着人们对肝纤维化发生机制的不断深入，肝纤维化基因治疗亦逐渐成为抗肝纤维化的研究热点。基因治疗能将外源基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病。RNAi干扰(RNAi)是指生物进化过程中高度保守的、由双链RNA(dsRNA)介导的、细胞内同源信使RNA(mRNA)的降解现象[2]。作为RNAi技术的一种，小干扰RNA(siRNA)容易制备，且能高效、特异地沉默靶基因，在基因治疗领域有广阔应用前景，并逐渐成为未来药物研发的新方向。现就近年来siRNA在肝纤维化治疗中的应用进行综述如下。……