广州医学院附属肿瘤医院肿瘤内科 李卫东

舒尼替尼是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，目前已被批准用于神经内分泌瘤的治疗[1]。目前的研究热点主要集中在胰腺神经内分泌瘤或转移性胃肠胰腺神经内分泌瘤，在延长患者无进展生存期及总生存期上效果显著，现综述如下。

1 舒尼替尼的临床疗效

1.1 胰腺神经内分泌瘤 多项临床研究均指出舒尼替尼治疗胰腺神经内分泌瘤的效果较好，如Raymond等[2]对66例晚期胰腺神经内分泌瘤进行的Ⅱ期临床试验发现，舒尼替尼对该类神经内分泌瘤的抗肿瘤效果较好。同样在进展期、分化良好的胰腺神经内分泌瘤的Ⅲ期临床研究中（编号为 NCT00428597），将入组的171例患者随机分为舒尼替尼组和安慰剂组（剂量均为37.5mg/d），该研究的独立数据和安全监测委员会在安慰剂组发现较严重的不良反应和死亡病例，故在临床试验早期即中断该项研究[3]。由研究者或盲态独立中心审核评估的中位无进展生存期分别为11.4个月和12.6个月，均高于安慰剂的5.5个月和5.8个月（P＜0.001），Cox比例风险分析发现舒尼替尼组和安慰剂组的客观反应率分别为9.3％ 和0％（P=0.007）。在数据的分界点上，分别报道9例（10％）和21例（25％）死亡病例（HR=0.41,95％CI 0.19～0.89，P=0.02）。研究结束时安慰剂组共有59例患者进入到舒尼替尼组，截止到2010年6月，舒尼替尼组和安慰剂组的死亡人数增至34例和39例，中位生存期分别为30.5个月和24.4个月，但差异无统计学意义，舒尼替尼的肿瘤缓解时间持续为0.9～15个月。

1.2 转移性胃肠胰腺神经内分泌瘤 该类肿瘤是由胃肠原始肿瘤病灶转移所致，大多出现在首发病灶治疗后的复发中，其中肝转移较常见。……