焦园园，张艳华(北京大学临床肿瘤学院、北京肿瘤医院暨北京市肿瘤防治研究所药剂科，恶性肿瘤发病机制及转化研究教育部重点实验室，北京 100142)

肿瘤是一种全身性疾病，传统的细胞毒药物主要针对增殖期肿瘤细胞，对增殖活跃的骨髓、消化道上皮和生殖细胞也有作用，在发挥疗效的同时常伴有严重的骨髓、消化道及生殖毒性。由于肿瘤是一种多因素参与、多步骤发展的系统性疾病，肿瘤有关基因的异常是导致肿瘤细胞逃避凋亡、无限复制、血管生成、侵袭转移和免疫逃逸等行为的根本原因，其中最重要的是肿瘤细胞增殖信号传导通路和肿瘤新生血管生成，针对肿瘤异常的生物学过程设计的利妥昔单抗、曲妥珠单抗、吉非替尼、厄洛替尼、西妥昔单抗、伊马替尼等药被称为肿瘤分子靶向药物。分子靶向药物使肿瘤治疗由细胞水平转向分子水平，显著改善了肿瘤治疗效果，在血液肿瘤及淋巴瘤、乳腺癌、肺癌、肾癌、前列腺癌、肝癌、胃肠道间质瘤、黑色素瘤等多种实体瘤中都有应用。靶向药物是针对肿瘤细胞特异性信号转导通路、血管生成等过程中的蛋白质、核酸而设计的，这些物质在正常组织不表达或低表达，因此，对肿瘤细胞具有高度特异性，对正常组织无损伤或损伤较轻。与传统细胞毒药物比较，靶向药物的安全性总体较好，不具有细胞毒药物常见的骨髓毒性，表现为与细胞毒药物不同的不良反应谱。同时此类药物价格昂贵，如何科学评价其成本-效益，也值得深入研究。……