指南2：研究设计

Guideline 2： Study Design

解释：

药物经济学评价建立在不同治疗方法相互比较的基础上，因此比较结果很大程度上取决于对照的选择，这不仅对经济学评价，而且对评价药物的治疗价值都非常重要。理想状态下新药应该与目前最具成本效果的治疗方案进行比较，在实际研究中有许多对照供选择，如现存对照（常规治疗）、最有效对照（标准治疗）和空白对照等。“常规治疗”应该是临床最常用的治疗方法或根据市场份额确定的治疗方法；“标准治疗”是常规治疗中被证明效果最好的治疗方法。

2.1 研究类型（Types of Study）

药物经济学研究可采用前瞻性研究（Prospective Study）、回顾性队列研 究（Retrospective Cohort Study）、混合研究设计（临床试验结合回顾性或实际条件下的数据收集）及二次文献研究设计。其中，前瞻性研究又包括随机临床干预研究和前瞻性观察研究（Prospective Observationa Study）。

解释：

（1）随机临床干预研究又可以分为围绕随机对照临床试验（Randomized Controlled Trial, RCT）的平行研究和实际临床试验（Programmatic Clinical Trial, PCT）研究。围绕随机对照临床试验的平行研究是将药物经济学研究与药物临床试验相结合，通常在药物Ⅲ期临床试验，也有在Ⅱ期或Ⅳ期临床试验中进行经济学研究。这是目前广泛采用的研究设计，借助药物临床试验严格的随机对照双盲设计，可以获得较强的可信度（Credibility）和较高的内部效度（Internal Validity）。但其外部效度（External Validity）低，且对照多为安慰剂。而PCT研究则是在药物的日常实际应用环境中（MacPherson，2004），进行药物经济学研究。

（2）前瞻性观察研究（Prospective Observational Study），即基于队列研究的药物经济学研究设计，这是药物经济学研究设计的理想标准。……