指南7：差异性和不确定性

Guideline 7： Variability and Uncertainty

7.1 差异性分析（Variability Analysis）

由于地区或背景差异造成的治疗方式的差异性应进行敏感性分析或情境分析处理；由于患者异质性造成的差异性应当在研究设计阶段，将患者划分为更小的同质性亚组进行处理。

解释：

差异性是指已经明确的可能影响评价结果的与治疗背景差异相关的参数差异，无法完全消除。产生差异性的原因可能是地区和治疗背景的差异、治疗方式的多样性以及不同患者亚组的差异（异质性）等。治疗方式的差异性可以进行敏感性分析或情境分析。由于患者异质性带来的差异性要进行亚组分析，因为不同亚组人群的成本效果可能不同。如果是模型研究，需要对不同亚组人群分别代入模型进行分析或为不同亚组人群设立不同的模型（CADTH, 2006）。

表3 推荐采用的处理差异性和不确定性的方法

7.2 不确定性分析（Uncertainty Analysis）

抽样误差可以采用Bootstrap法和Fieller准则计算增量成本效果比95%的置信区间（Confidence Interval, CI）。数据收集和研究假定的不确定性可以采用敏感性分析，在参数较少时可以采用单因素、多因素或极值分析法，在参数较多和模型设计时采用Monte Carlo进行概率敏感性分析。在条件许可时，可以使用成本效果可接受曲线（Cost Effectiveness Acceptability Curve，CEAC）表示不确定性分析的结果。

解释：

（1）药物经济学评价方法中的不确定性存在有三个原因：首先，药物经济学评价方法的许多方面还存在争议，如研究设计、研究角度、成本与治疗结果的测量与估价、贴现、统计分析和结果表述等等，这些不确定因素都会影响评价结果的可比性。……