指南1：研究问题

Guideline 1： Study Question

药物经济学评价的第一步是明确研究问题，主要包括研究背景（Study Background）、研究产品（Study Object）、研究角度（Study Perspective）、研究人群（Study Population）和研究目的（Study Objective）等内容。除主要研究问题外，也可包括次要研究问题，如干预对不同亚组（Subgroup）的影响或不同治疗方式（单一治疗和联合治疗）造成影响的差异等（CADTH，2006）。

1.1 研究背景（Background）

研究背景提供如下信息：相关疾病的流行病学（Epidemiology）概况及其经济负担（Economic Burden），主要干预手段与疗效，国内外关于相关干预的药物经济学评价现状（基本结论和尚存的问题），以及本研究的价值（必要性和重要性）等。

1.2 研究目的与假设（Objectives and Hypothesis）

研究者应当明确提出药物经济学评价的主要研究目的和待证明的假设，假设应当以可回答的方式提出。

1.3 研究角度（Perspective）

1.3.1 研究者应根据研究目的和报告对象明确研究角度，主要包括以下几类研究角度：全社会角度（Societal Perspective），医保方角度（Insurer’s Perspective），雇主角度（Employer’s Perspective）医疗提供者角度（Health Care Provider’s Perspective）以及患者角度（Patient’s Perspective）等。

1.3.2 在一项药物经济学评价中，应当自始至终坚持研究角度的一致性。

解释：

（1）研究角度在药物经济学评价中具有举足轻重的地位，一旦研究角度确定，研究设计、分析方法、成本和效果的测算等一系列评价过程也随之确定下来。在不同的研究角度下，成本的范围和估计、效果指标及计算都有很大差别。如转移支付成本（Transfer Cost），从全社会角度分析，为避免重复计算该成本不纳入成本计算范畴，而从转移支付方（如卫生保健系统或医院）角度，因成本不能得到补偿而需计入成本（Genduso et al, 1996）。

（2）通常，最理想的药物经济学研究角度是全社会角度。……