朱 颖 吴 琳 王 云 柯瑞娟 江家云 汪海涛 丁亚婷 邓 芳

肾病综合征（nephrotic syndrome， NS）是儿童时期常见的肾脏疾病，大部分对激素治疗敏感，然而激素敏感型中，仍有超过50%为频繁复发或激素依赖，被称之为频繁复发型NS（frequently relapsing nephrotic syndrome， FRNS）或激素依赖型NS（steroid-dependent nephrotic syndrome， SDNS）［1-2］。这部分患儿除了长期使用糖皮质激素以外，还需要加用免疫抑制剂，但长期使用激素和免疫抑制剂会导致严重不良反应。近年来，靶向药物利妥昔单抗（rituximab， RTX）治疗此类疾病取得良好近期疗效，由于靶向药物的相对特异性，RTX治疗过程中的不良反应少，并且可显著减轻激素和免疫抑制剂对全身的毒副作用［3-6］。虽然RTX 的初始反应已被证明是好的，但在接受RTX 治疗1 次后的几个月内，大部分患有FRNS、SDNS 的儿童仍会复发［3］。为了维持长期缓解，重复RTX 循环治疗成为研究热点，但是关于RTX 的使用频率在儿童FRNS、SDNS 治疗中尚无共识。因此，本研究通过监测CD19 反跳后重复RTX 多疗程治疗FRNS、SDNS 儿童，评估其疗效及安全性，为儿童FRNS、SDNS 选择RTX 方案提供理论依据。

1 资料与方法

1.1 样本量估计 本研究为回顾性前后对照研究，以治疗后尿蛋白持续缓解率为主要观察指标。结合既往文献报道FRNS、SDNS 患儿尿蛋白持续缓解率为50%［1-2］，根据既往文献报道［7］和前期研究结果［5］，FRNS、SDNS 患儿应用RTX 治疗后尿蛋白持续缓解率为85% 和79%，本研究取80%，并设α=0.05，1-β=0.90，δ=0.5，应用PASS 11.0 软件计算可知，样本量需19 例，考虑20%临床资料不完整性，最低需样本量23例。本研究搜集病例结果共入组30 例儿童。

1.2 一般资料 收集2020 年3 月至2022 年1 月在安徽省儿童医院诊断为FRNS 或SDNS 并接受重复RTX 治疗且随访≥12 月的30 例儿童的临床资料。……