罗冬梅，罗 洁，梁瀚尹，何哲柔，陈 红，温紫玉，王 蔷，周 璇，刘晓力，许 娜

南方医科大学南方医院血液科，广东 广州 510515

经典骨髓增殖性肿瘤（MPN）是起源于克隆性造血干细胞的恶性肿瘤，治疗依据疾病分类及危险分层［1］。低危原发性血小板增多症（ET）及真性红细胞增多症（PV）常予小剂量阿司匹林等抗血小板凝集药物降低血栓风险；目前对于PV和ET的一线降细胞治疗推荐羟基脲和干扰素α，年轻患者和孕妇群体推荐干扰素α［2,3］。聚乙二醇干扰素-α2b（PEG-IFNα2b）因为其免疫调节作用，在治疗慢乙肝等疾病的研究中证实其有持久的免疫应答作用。目前研究显示PEG-IFNα2b可降低MPN患者的JAK2和CALR突变负荷，甚至使其转阴，降低二次肿瘤发生风险、提高患者总生存率作用［4-6］。干扰素α治疗骨髓增殖性肿瘤，具有显著抑制红系集落形成能力，抑制粒系祖细胞及巨核系祖细胞增殖能力，恢复多克隆造血；在分子学上，显著降低MPN基因突变负荷（如JAK2、CALR），甚至诱导突变基因负荷转阴；可有效降低骨髓纤维母细胞水平，诱导骨髓组织病理学缓解甚至正常化，抑制早期纤维化进展，抑制炎症进展；在免疫调节上，通过活化DC细胞、NK细胞、T细胞、B细胞等免疫细胞，调节天然免疫和适应性免疫，增强免疫监视［7-9］。由于本药物为近来被批准，临床应用有限，其对患者血栓发生风险以及获得血液缓解的持续时间和特征、以及相关毒副作用未见较系统的大样本数据报道，本研究应用真实世界数据阐述了本药物的有效性、安全性和耐受性，对临床治疗提供了一定的意义和价值。……