梁 妍，柴丽娜，王国旗，王林莉，冯 晨

解放军总医院第一医学中心 儿科，北京 100853

急性髓系白血病(acute myeloid leukemia，AML)占儿童期白血病的20%。随着近年来治疗手段的发展，AML 的总体生存率达到60%～70%，较前得到很大提升[1]。其治疗多依赖于异基因造血干细胞移植(hematopoietic cell transplantation，HCT)，部分患儿也可从非清髓的化疗中获益。AML 的化疗方案通常先给予强化诱导治疗，待骨髓缓解后采用高剂量化疗或HCT 进行巩固治疗。AML 高复发率、多重耐药等问题亟待解决。数据显示，超过50% 达完全缓解(complete remission，CR)的AML 患儿最终复发，且传统化疗方案的不良反应程度较重，其用药后中性粒细胞缺乏率为29%～45%，中性粒细胞减少的中位持续时间为27 d，因此常造成严重感染，甚至死亡[2-4]。研究表 明DNA 甲基转移酶(DNA methyl-transferase，DNMT)抑制剂地西他滨可增加白血病细胞及实体肿瘤细胞的化疗敏感性，诱导肿瘤细胞的凋亡[5-6]。随着表观遗传学研究的进展，表观遗传调控药物组蛋白去乙酰化酶抑制剂(histone deacetylase inhibitor，HDACi) 西达本胺近年来成为研究热点。西达本胺是我国自主研发的选择性HDACi，可调控肿瘤细胞中周期蛋白的表达，并抑制DNA 损伤修复活性，进而抑制肿瘤细胞周期及分化，诱导肿瘤细胞凋亡，且不良反应程度相对较轻，对骨髓的抑制相对较轻[7]。西达本胺可抑制肿瘤细胞上皮间充质表型转化并调节肿瘤干细胞活性，促进肿瘤细胞分化，增强其他化疗药物对白血病细胞的化疗敏感性和细胞毒性作用[8]。现国内外有少量文献报道应用CDCAG 方案(西达本胺、地西他滨、阿糖胞苷、阿克拉霉素及粒细胞刺激因子)治疗成人AML 收获了较好的疗效，且并发症发生率较低，但目前尚无该方案在儿童中大规模应用的报道。……