白峰岩 陈云秋 向金峰 张 晗 张 娴 卜凡丹

急性白血病是常见的血液系统恶性肿瘤，其中急性髓系白血病(acute myeloid leukemia，AML)约占20%。核心结合因子相关性急性髓系白血病(core binding factor AML，CBF-AML)作为具有t(8；21)(q22；q22)或inv(16)(p13q22)/t(16；16)(p13；q22)的白血病亚型，染色体倒位或易位后分别形成融合基因CBFβ-MYH11、RUNX1-RUNX1T1[1-2]。CBF-AML作为一种预后相对较好的AML亚型，对化疗敏感，具有较高的总生存率[3]。鉴于此，本研究将探讨儿童CBF-AML治疗效果，并分析治疗因素及生物学因素对CBF-AML患儿预后的影响，为进一步优化CBF-AML治疗效果提供参考。现报告如下。

1 资料与方法

1.1 一般资料

回顾性分析2013年1月至2017年6月我院治疗的50例CBF-AML患儿临床资料，其中女性22例，男性28例；年龄1～16岁，平均年龄(9.13±1.20)岁。本研究获医学伦理委员会批准。

1.2 入选标准

纳入标准：①临床资料较为完整；②CBF-AML诊断标准：《血液病诊断及疗效标准》[4]；③均为初次治疗。排除标准：①其他类型白血病；②合并严重器官功能障碍。

1.3 方法

1.3.1 化疗方法 采用阿糖胞苷100～150 mg/m2·d-1×7 d+去甲氧柔红霉素10 mg/m2·d-1×2 d，柔红霉素40～60 mg/m2·d-1×2 d+依托泊苷100 mg/m2·d-1×3 d双诱导方案；巩固治疗方案为阿糖胞苷(2 g/m2·d-1×4 d)、去甲氧柔红霉素(10 mg/m2·d-1×2 d)或柔红霉素(40～60 mg/m2·d-1×2 d)及高三尖杉酯碱4～6 mg/m2·d-1×7 d、阿糖胞苷(100～150 mg/m2·d-1×7 d)和双诱导方案，上述3个方案序贯使用12～18个月，巩固化疗方案完成后进行随访。大剂量阿糖胞苷累计4～6次，并积极预防中枢神经系统白血病。依据《儿童急性髓细胞白血病诊疗建议》[5]中标准选取化疗方案。

1.3.2 酪氨酸激酶抑制剂(tyrosine kinase inhibitor，TKI)治疗 针对伴有C-KIT突变患儿采用化疗联合TKI靶向治疗，其中伴有中枢神经系统白血病或D816突变者给予达沙替尼50～70 mg·m-2·d-1治疗，其他类型突变者给予伊马替尼270～340 mg·m-2·d-1治疗，于化疗期或化疗间期口服，化疗后骨髓抑制期停用。……