李雁铭，赵志刚

（1.首都医科大学附属北京天坛医院药学部，北京 100070； 2.首都医科大学药学院，北京 100069）

靶向治疗通过相应靶点选择性干预肿瘤细胞的过度增殖、浸润和转移，具有疗效高、副作用小的特点，人们可基于肿瘤的分子学特征进行药物靶向治疗。自20世纪90年代首个单克隆抗体利妥昔单抗入市以来，美国食品药物管理局（FDA）已批准上市了超过100种分子靶向药物。近年来，随着国家鼓励抗肿瘤药物进口政策的推进及多个本土创新靶向药物的上市，靶向药物在我国获批数量迅速增长。为此，中国和美国上市的肿瘤靶向药物的分类、作用靶点、特点、临床应用、纳入国家医保目录的药物等方面进行综述，并比较其在中美两国的上市情况和适应证差异，为临床治疗方案的选择提供参考。

1 药物分类、作用靶点与特点

1.1 分类与作用靶点

肿瘤靶向药物只对肿瘤细胞起作用，其作用机制是以肿瘤分子病理过程的关键调控分子为靶点阻止肿瘤细胞生长和转移。根据药物的作用靶点和性质，可将靶向药物分为单克隆抗体和小分子抑制剂。

单克隆抗体药物能特异性识别肿瘤相关抗原，介导抗体和补体依赖的细胞毒性作用，杀死肿瘤细胞[1]，游离于血液中的生长因子或细胞外受体酪氨酸激酶通常是单克隆抗体的靶点。常见靶点有B淋巴细胞抗原CD20、人表皮生长因子受体2（HER2）、血管内皮细胞生长因子（VEGF）、表皮生长因子受体（EGFR）等，代表药物有利妥昔单抗、曲妥珠单抗、贝伐珠单抗、帕妥珠单抗等。……