张田勘

罕见病因发病率极低，又被称为“孤儿病”。由于罕见病用药价格高昂，患者常常面临治疗困境。

近日，西安一名婴儿的住院结算单在网上被公开，4天花费55万元药费，引发网友质疑。很多人认为，这是天价医疗费。但媒体及时采访患儿家长和收治患儿的医院后，获得了全面的信息，证实这些费用是按规定收取的，没有多收一分钱。

不满2岁的小花（化名）因四肢无力、运动发育落后，最终被确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）。SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病。若不积极治疗，小花将逐渐出现多系统的功能损害，最终会出现呼吸衰竭，可能危及生命。

医生使用诺西那生钠注射液对小花进行治疗。该药通过提高SMA患者的运动神经元生存蛋白（SMN）水平，改变疾病的进程，并改善预后。2016年12月23日，美国食品与药物管理局（FDA）批準诺西那生钠注射液上市，该药是目前治疗SMA这种罕见病的唯一有效药物。

在美国，诺西那生纳注射液的定价为12.5万美元（约合人民币80万元）/针，首年费用75万美元（约合人民币485万元），之后每年花费37.5万美元（约合人民币241万元）。在国内，该药的价格约为70万元/针，首年的费用约为400万元人民币，其后每年约200万元人民币。

患儿的家长表示，用药是经他们同意的，这个药医院没有多收钱，他们很感谢医院救了孩子的命。家长希望大家不要捕风捉影，别拿生病的孩子炒作。到此，“天价医疗费”事件真相大白，但SMA的医疗费用如此高昂却让人感到震惊。……