北京协和医院罕见病多学科协作组

肾上腺皮质癌(adrenocortical carcinoma，ACC)是来源于肾上腺皮质的恶性肿瘤，发病率极低，约(0.5～2)/100万[1- 2]，具有恶性程度高、病情进展快、易局部转移等特点，患者中位生存时间约为3～4年。肿瘤分期是影响ACC患者预后的重要因素，病灶局限于肾上腺间隙、局部晚期以及转移性ACC患者的5年生存率分别约为60%～80%、35%～50%、0～28%[1, 3- 5]。约40%～70%的ACC为功能性ACC，其中约80%伴随糖皮质激素分泌过多(库欣综合征)，雄激素、雌激素或醛固酮高分泌相对罕见[6]。欧洲肾上腺肿瘤研究网(European Network for the Study of Adrenal Tumours，ENSAT)将ACC分为4期(表1)[7]。手术是具有手术切除指征ACC的首选治疗方案，尤其适用于尚未出现广泛转移的患者(ENSAT分期Ⅰ～Ⅲ期)[8]。但对于晚期、全身复发等无法行手术治疗或病灶不能完全经手术切除的ACC患者，可采用药物治疗、放疗等方式进行治疗。此外，药物治疗还可用于根治性手术后的辅助治疗，以降低肿瘤复发风险[9]。

表1 欧洲肾上腺肿瘤研究网定义的肾上腺皮质癌分期[7]

米托坦(mitotane)是目前美国食品药品监督管理局(Food and Drug Administration，FDA)和欧洲药品管理局(European Medicines Agency，EMA)批准的适应证为ACC的唯一药物，并在加拿大、巴西、韩国以及中国香港等批准上市。米托坦不仅适用于无法手术或出现广泛转移的ACC患者，且可延长手术治疗ACC患者的无复发生存期(recurrence-free survival，RFS)和总生存期(overall survival，OS)[10- 11]，是ACC辅助治疗的首选药物，已获得多个ACC诊疗相关国际指南的推荐[12- 13]。目前，米托坦尚未在我国内地上市，国内应用米托坦治疗ACC的临床经验有限，且国内外尚缺乏米托坦治疗ACC的药学相关专家共识或临床指南。为促进米……