秦雪妮，陈维生，邵华，廖俊

（1.中国药科大学基础医学与临床药学学院，江苏 南京 211198；2.南京从一医药科技有限公司，江苏 南京 210000；3.东南大学附属中大医院药学部，江苏 南京 210009；4.中国药科大学理学院，江苏 南京 211198）

作为循证医学金字塔顶端的随机对照临床试验（randomized controlled trial，RCT）一直以来都是评价医疗产品安全性和有效性的“金标准”，但其严格的筛选条件、单一的干预措施、有限的样本控制、昂贵的研究成本等特点[1]，使得RCT结果的外推性受限，脱离了真实世界环境。随着医学的发展和科技的进步，人们对于疾病的认识和理解不断加深，多样化证据需求日益增加，传统的RCT在长期实践中局限性愈加凸显，科学研究亟待新的模式。

真实世界研究[real world study（RWS），也称real world research（RWR）]的概念最早是在实用性随机对照试验（pragmatic clinical trial，PCT）的基础上提出的，其目的在于评估干预措施的实际效果[2]。1993年，Kaplan等[3]在研究雷米普利对高血压治疗效果的论文中正式提出RWS。近年来，RWS发展迅速，正成为建立临床证据和识别线索的重要途径。其原因主要有三：首先，RWS具备以真实临床为研究环境、外部效度高、样本量大等众多优势，弥补了RCT的不足；其次，在技术上，医药智能设备普及化、电子病历无纸化、医疗信息数据化，以及人工智能、基因测序、药物靶向等技术的迅速发展，为RWS的数据来源提供了保障；另外，从政策层面来看，2008年美国FDA启动哨点计划，用电子健康数据对上市后医疗产品的安全性和有效性进行主动监测。2016年，美国《21世纪治愈法案》鼓励使用真实证据支持医疗产品和药物的监管决策[4]。……