郑明月，蒋华良,2

（1. 中国科学院上海药物研究所，上海 201210；2. 上海科技大学免疫化学研究所，上海 201210）

1 新药研发现状与挑战

新药研发是一项投资大、周期长、风险高的高技术产业。一个药物从最初的发现到上市，再到进入临床为患者带来生存获益，都要经历大量、严格的数据验证，通常需要花费10 ～ 20年时间，投入金额高达5亿 ～ 26亿美元。新药研发一般包括5个阶段：制定研究计划和制备新化合物阶段、药物临床前研究阶段、药物临床研究阶段、药品的申报与审批阶段和新药监测阶段。

近年来，随着基因组学、蛋白质组学和生物信息学等现代分子生物学科的迅速发展，高通量与高内涵筛选、大数据、人工智能（artificial intelligence，AI）等高新技术的涌现，以及产业政策、资本市场的强力支持，新药研发呈现出前所未有的繁荣局面，医药创新迎来“黄金时代”。然而，与快速发展并行而来的，是日趋残酷而激烈的竞争局面。当今社会，肿瘤、糖尿病、脂肪肝等慢性复杂性疾病流行，针对这些疾病的新药研发难度越来越高，制药企业需要投入更多的资金、人力、物力才能产出和以前相当的“first-in-class”药物，新药研发面临着成本高和收益率下降的“双重困境”。很显然，如何提高药物研发效率和降低研发成本是目前制药企业新药研发面临的主要挑战。

2 大数据驱动下，人工智能已成为新药研发的核心技术

新药研发的漫漫长路历来都是“九死一生”，任何环节的失败都可能导致前期投入付诸东流。从18世纪至……