刘晓凡，孙翔宇，朱迅

（1.杭州费尔斯通科技有限公司，浙江 杭州 310051；2. 吉林大学基础医学院，吉林 长春 130021）

当前，新药研发面临着成本高企、收益率下降的双重困境。新药研发具有技术难度大、投入资金多、研发风险大、回报率高和研发周期长等特征，随着疾病复杂程度的提升，新药研发难度和成本迅速增加，全球新药研发成功率呈明显下降趋势。2019年，艾昆纬（IQVIA）发布报告[1]指出，新药从临床试验开始到研发结束的平均开发时间在过去10年里增加了26%，2018年达到12.5年；新药开发成功率不断下降，2018年降至11.4%。据Nature杂志报道，新药研发成本快速增长，2018年开发的平均成本约为26亿美元[2]。新药投资回报率不断下滑，德勤发布的报告显示，2017 年全球前12大制药公司的研发投资回报率仅为3.2%，较2010年的10.3%下降7个百分点[3]。

人工智能（artificial intelligence，AI）的发展，为新药研发带来了新的技术手段。通过机器学习（machine learning，ML）、深 度 学 习（deep learning，DL）等方式赋能药物靶点发现、化合物筛选等环节，大大提升了新药研发的效率，为降本增效提供了可能[4]。应用AI技术，可缩短前期研发约一半时间，使新药研发的成功率从当前的12%提高到14%，每年为全球节约化合物筛选和临床试验费用约550亿美元[5]。

提升新药研发效率，对加快开发临床需求未被满足的创新药物，助力药企抢占“best-in-class”和“first-in-class”药物市场的机遇窗口期，从而提升药企全球竞争力具有重要意义。AI技术作为提升新药研发效率的重要驱动力量，正在加速对新药研发各环节的渗透[6]。本文通过对AI技术、AI赋能新药研发应用场景，以及应用AI技术的企业主体进行总结梳理，并展望AI技术未来发展趋势，为AI+新药研发提供思路与参考。……