翟晓 董嘉尧 姚倩倩 吴秉毅

骨髓增生异常综合征(myelodysplastic syndrome,MDS)是一组克隆性造血干细胞疾病,是血液系统比较常见的一种恶性疾病。表现为骨髓一系或多系发育异常、无效造血,可以伴随原始细胞增多,高危者可以进展为急性白血病。该疾病异质性强,自然病程及预后个体差异很大,多见于老年人。因此国内外专家共识一致推荐对MDS患者行个体化治疗［1］。近年随着对MDS发病机制的深入研究,表观遗传学药物开始应用于MDS的治疗。相比于传统的化疗,使用这类药物提高了治疗疗效,减少了不良反应的发生,但尚无标准的治疗方案。对于老年患者常合并有心、肺、肝、肾等重要脏器的基础疾病,标准剂量的表观遗传学药物如地西他滨(decitabine)、阿扎胞苷(azacytidine)治疗时,易发生感染、出血、心功能不全、肝肾功能异常等不良反应,导致化疗不能按预定计划进行,难以达到预计的疗效。因此,本研究减少地西他滨的剂量治疗老年中危MDS患者,探讨其疗效及耐受性、安全性。

1 资料与方法

1.1一般资料 研究对象选取南方医科大学顺德医院 2018年3月～2020年6月期间通过细胞形态学、细胞免疫学、细胞遗传学、分子生物学(MICM)分型诊断［2］的老年中危MDS患者9例。根据WHO 2016修订分型标准进行分型,9例患者中,男3例,女6例；年龄67～78岁,中位年龄71岁；MDS伴多系血细胞发育异常(MDS-MLD)3例,MDS伴环状铁粒幼红细胞(MDS-RS)2例,MDS伴单系血细胞发育异常(MDS-SLD)1例,MDS伴原始细胞增多(MDS-EB1)3例。9 例骨髓染色体核型中6例正常核型,1例Del16(q11.2),2例复杂核型；ECOG评分0～1分。见表1。所有患者心肺及肝肾功能未见明显异常。……