梅妮 李刚 陈一飞

摘 要 随着医学技术的不断进步和科学研究的不断深入，基因修饰细胞治疗作为一种新的治疗方式受到社会各界的广泛关注，并成为辅助肿瘤治疗的一种新手段。各国对于其政策监管各有不同。本文对欧洲药品管理局（EMA）发布的关于基因修饰细胞治疗产品的监管政策进行梳理分析，以期为我国基因修饰细胞治疗类产品的发展提供一些启示与借鉴。

关键词 基因修饰细胞治疗产品 监管法规 欧洲药品管理局

中图分类号：R951 文献标志码：C 文章编号：1006-1533（2021）13-0014-03

Introduction of genetically modified cell therapy products and their regulatory regulations

MEI Ni， LI Gang， CHEN Yifei

（Shanghai Center for Drug Evaluation and Inspection， Shanghai 201203， China）

ABSTRACT In recent years， with the continuous progress of medical technology and the deepening of scientific research， genetically modified cell therapy as a new treatment method has attracted wide attention and become an important method for adjuvant tumor therapy. This article mainly introduces the current situation of the regulatory policies on cell therapy technology and products in European Medicines Agency （EMA） so as to provide some inspiration and reference for the development of genetically modified cell therapy products in China.

KEy WORDS genetically modified cells； regulatory policy； European Medicines Agency

基因修饰细胞治疗既是临床疾病治疗的一种先进的个体化治疗技术，也可以作为药物大规模生产，但各国对于基因修饰细胞治疗的政策监管各有不同。新型基因修饰技术的介入使得细胞治疗领域更为复杂，因而也使得针对这个领域的管理充满挑战。因此，目前各国对于基因修饰细胞治疗产品均较审慎。近期欧洲藥品管理局（European Medicines Agency，EMA）基于基因修饰细胞领域的最新发展对《含基因修饰细胞药品的质量、非临床和临床研究指南》文件进行了修订，体现了EMA对该类产品的思考与观点。因为细胞和基因疗法的科学领域正在发生巨大变化，新指南草案的评议者普遍欢迎此次修订，该修订文件也受到了行业的广泛关注。我国国家药品监督管理局药品审评中心于2021年2月发布《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》征求意见稿，公开征集意见和建议，也体现了我国监管部门对此类产品的关注。……