裴春丽，杨祎林，徐贝贝

(首都医科大学附属北京天坛医院科技处,北京 100070)

当前，我国脑肿瘤、脑血管病、神经退行性疾病等神经系统疾病的患病总人数众多，且是中、老年致死和致残的主要原因之一，严重威胁人口健康和经济社会发展。目前，我国在脑疾病治疗的创新药物方面90%以上依赖进口，国内相关治疗研究明显滞后。对此，我国启动“脑科学与类脑研究”计划，瞄准国家重大需求和人民健康，研究神经系统疾病的发病机理，揭示遗传基础和治疗靶点，以实现疾病早期诊治和干预，降低发病率、致残率和死亡率[1]。

转化医学自概念提出至今，在国内外掀起广泛的研究热潮，目前，其已具备学科化发展的基本要素，正作为一个新兴的学科逐渐壮大和发展[2]。转化医学核心理念是以临床问题为导向，运用基础研究手段探究疾病机制、发现潜在治疗靶点，从而将基础研究成果快速有效地转化为可以用于疾病诊疗的方法、药物及技术。转化医学的发展已经成为重大疾病诊疗服务能力快速提升的重要依托。

1 神经系统疾病转化医学研究现状

我国转化医学研究正处于发展阶段，与美英等发达国家还存在一定差距[3]。其中，在科技创新方面，随着测序技术日益成熟，神经系统疾病在药物靶点筛选、肿瘤免疫治疗等方面取得突破性进展，但由于神经系统疾病兼具复杂性、异质性等特点，存在医药产品研发周期长、资金投入大、产出效率低等问题。……