罗铁梅 于洁 安曦洲

（重庆医科大学附属儿童医院血液肿瘤科/国家儿童健康与疾病临床医学研究中心/儿童发育疾病研究教育部重点实验室/儿科学重庆市重点实验室，重庆 401122）

急性巨核细胞白血病（acute megakaryocytic leukemia，AMKL） 是急性髓系白血病（acute myeloid leukemia，AML）的一个亚型，FAB分型为AML-M7型［1］，约占儿童AML 5%～15%［2-4］，发病中位年龄为1.4～2岁［2-3，5］。AMKL骨髓巨核细胞在光镜下较难辨认，可伴骨髓纤维化等原因易误诊［6］。根据患儿是否伴有唐氏综合征（Down syndrome，DS），将AMKL分为DS-AMKL及非DSAMKL［7］。DS-AMKL患儿采用较低强度的单纯化疗即可实现持续完全缓解（complete remission，CR），其总生存（overall survival，OS） 率可达79%～91%［7-8］，而非DS-AMKL对标准化疗反应不佳，复发率高，OS率仅为53%～70%［2，5，9-11］。本研究根据白血病细胞形态学、免疫学、细胞遗传学和分子生 物 学 （morphology，immunology，cytogenetics，molecular biology，MICM）分型及微小残留病（minimal resident disease，MRD）作为危险度分级指标，参考美国儿童肿瘤协作组AML方案［12］制定AML03方案，旨在分析AMKL患儿的临床特点、疗效及预后影响因素。

1 资料与方法

1.1 研究对象

选取2011年5月至2019年12月间在我院诊治的47例AMKL患儿为研究对象。纳入标准：（1）年龄0～18岁，新诊断AMKL，外院未行化疗治疗；（2）经骨髓涂片、骨髓活检、免疫分型确诊为AMKL，诊断标准为：骨髓原始细胞≥20%，其中50%以上为巨核细胞系或者原始细胞通过流式细胞术和/或免疫组织化学染色至少表达一种血小板糖蛋白（CD41、CD61或CD42）［1］；（3）本研究经重庆医科大学附属儿童医院医学伦理委员会审查并批准［（2015）年伦审（研）第（28-1）号］，治疗前所有入组患儿家长均签署知情同意书。

1.2 临床资料收集

对诊断为AMKL患儿自确诊之日起进行病历资料收集及电话随访，随访终点时间为2020年6月1日。根……