杨 宁，刘 佳，肖 菲，李 昕，徐 岚，侯 健，钟 华

近年来，随着我国进入人口老龄化，多发性骨髓瘤（multiple myeloma，MM）的发病率呈上升趋势。随着免疫调节药物（来那度胺）、蛋白酶体抑制剂（硼替佐米和依沙佐米）和单克隆抗体[兆珂（达雷妥尤单抗注射液）]等药物在国内的上市应用，MM的总生存期（overall survival，OS）在过去20年中有了显著改善，患者OS也从＜3年延长到8年左右[1-2]。国内外多项临床试验均证实，基于来那度胺和（或）硼替佐米等新药的联合化疗可极大改善MM患者的疗效，延长MM患者的生存期，并已成为治疗新诊断多发性骨髓瘤（newly diagnosed multiple myeloma，NDMM）患者的一线诱导化疗方案[3]。尽管如此，MM总体上仍然是一种不能治愈的疾病，绝大多数患者终将复发而不治。因此迫切需要优化现有治疗策略，在筛选出疗效更好、不良反应更小的药物组合，进一步提高治疗效果的同时，尽可能减少患者治疗过程中的经济负担。药物经济学是一门运用现代经济学手段，结合流行病学、生物统计学和决策学等多学科的研究结果，全面地分析药物治疗（包括非药物治疗）备选方案的成本、效果和效益，评价其经济学价值的学科。其目的在于以最小的成本取得较大的利益，进而使有效的药物资源得到最佳的利用和最优的配置。随着硼替佐米和来那度胺在MM治疗地位中的提高，国外有关硼替佐米和来那度胺治疗MM的药物经济学研究逐渐增多。然而，在中国药物经济学评价起步较晚，相关的药物经济学价值研究尚较少。鉴于硼替佐米和来那度胺等化疗药物价格昂贵，并且随着治疗效果的提高，MM患者治疗病程较以前显著延长，患者需要承受一定的药物使用经济压力，因此针对MM患者临床用药的药物经济学研究有很大意义。……