苏白鸽 张宏文 刘晓宇 肖慧捷 姚 勇

肾病综合征是儿科最常见的肾脏疾病之一，临床主要表现为“三高一低”，即水肿、大量蛋白尿、低白蛋白血症和高胆固醇血症[1,2]，根据病因分为原发性、继发性和遗传性，其中原发性80%以上，多为激素敏感型，而遗传性多为激素耐药型[2～4]。对于少数的原发性肾病综合征，由于某些原因，如自身病理改变、合并感染、高凝状态等，病初即表现为激素耐药型，临床治疗较困难，但又无明确遗传因素证据，此时临床多采用激素联合1种或多种免疫抑制剂进行治疗[5]。本研究回顾性分析激素联合钙调磷酸酶抑制剂和吗替麦考酚酯对初治激素耐药型原发性肾病综合征患儿的治疗效果，旨在为临床某些特殊类型肾病综合征患儿的治疗提供经验。

1 方法

1.1 伦理 本研究经北京大学第一医院(我院)伦理委员会审批。

1.2 诊断标准 肾病综合征及激素治疗效应的诊断标准依据中华医学会儿科学分会肾脏病学组2016年指南[6]。

1.3 纳入标准 同时满足：①2014年1月至2020年12月我院儿科肾脏专业住院的初诊原发性肾病综合征患儿；②初始激素耐药型；③激素耐药后加用钙调磷酸酶抑制剂二联治疗(血药浓度在理想范围)尿蛋白仍不能转阴但下降>50%；④病程中应用激素、钙调磷酸酶抑制剂、吗替麦考酚酯，或激素、钙调磷酸酶抑制剂、利妥昔单抗(美罗华)3种药物治疗。

1.4 排除标准 满足以下任意1项者排除：①采用二代基因测序技术(NGS)进行遗传性肾病综合征Panel相关基因突变分析结果有阳性发现，提示遗传性肾病综合征；②……