信娜

治疗SMA的诺西那生钠注射液，均价70万元，2019年在中国上市。在现已知的100多名浙江SMA患者中，只有个位数的患者在用药。图/视觉中国

“去年罕见病高值药没有谈判机会，今年有吗？”2020年9月初，一位药企负责人发出这样的疑问。2019年，在递交申报材料后，没有一款罕见病高值药通过专家评审。

2020年“十一”假期过后，最终入围谈判药品的名单即将公布。“有点紧张”，上述负责人这样形容自己的心情。

目前公认进入中国的罕见病高值药共有六款，年治疗费用均在百万元。在有罕见病药物陆续进入医保目录的当下，天价药能否有所保障，颇受各方关注。

近两年，已陆续有地方试点，山西、浙江等，均已将几款高值罕见病要纳入医保。不过，类似的破冰也面临着不小的舆论挑战。

2020年6月24日浙江医保局公布，两款罕见病治疗药进入医保，分别为阿糖苷酶α和阿加糖酶β。前者为庞贝病特效药，后者可治疗法布雷病。

这样的结果引发浙江省内其他罕见病群体的质疑。一位脊髓性肌萎缩症（下称“SMA”）儿童家属质疑， “为什么我们不行，大家都是罕见病患者，这样公平吗？”

一行30个病友家庭，曾在2019年冬天，从浙江省各地赶来，聚集于医保局，希望能为自己争取机会。

治疗SMA的诺西那生钠注射液，均价70万元，2019年在中国上市。在现已知的100多名浙江SMA患者中，只有个位数的患者在用药。“我们用不起，”王木说，“以前是没药，现在是有药用不了。”他10岁的儿子是SMA患者。

虽然地方层面已有实践成果，但上述两省的政策参与者均以“有些敏感”，婉拒了《财经》记者的约访。……